01神经系统基因疗法闪电完成A轮7500万美元融资
创鉴汇:去年刚成立的神经疾病基因疗法新锐Prevail Therapeutics近日宣布,获得A轮投资7500万美元,用于推进开发独特的溶酶体功能相关基因疗法,治疗特定基因亚型的神经退行性疾病。本次融资由OrbiMed领投,Pontifax Fund, RA Capital Management, EcoR1 Capital, Omega Funds, BVF Partners, Boxer Capital, Adage Capital Management和Alexandria Venture Investments跟投。
Prevail成立于2017年,最初由OrbiMed旗下全球私募基金联席负责人Jonathan Silverstein先生发起成立,他在2016年确诊患有因葡糖脑苷脂酶基因(GBA1)突变引起的帕金森病,此后他特别成立了GBA1基因变异亚型帕金森病专项研究基金,该专项基金联合OrbiMed再投资成立了Prevail公司,旨在开创独特基因疗法,来改善遗传基因变异型的神经退行性疾病的治疗。
大政策
01CDE改革新药审评审批流程特设这个环节…
健识局:今天(3月11日),国家食品药品监督管理总局药品审评中心(简称“CDE”)对《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》进行修订,形成《药物研发与技术审评沟通交流管理办法(修订稿)》(见附件)。现向社会公开征求意见。社会各界如有意见,请于2018年4月11日前通过电子邮件反馈。
本办法所指的沟通交流,系指在药物研发过程中,经申请人提出,由药审中心项目管理人员(以下简称项目管理人员)与申请人指定的药品注册专员共同商议,并经药审中心适应症团队同意,就现行药物研发与评价指南不能涵盖的关键技术等问题所进行的沟通交流。
02总理发话互联网+医疗国家试点有望落地宁夏!
健识局:中国政府网报道,3月10日,国务院总理来到十三届全国人大一次会议宁夏代表团参加审议。一位代表说,宁夏正在大力实施“互联网+医疗”,希望建立国家健康医疗大数据中心,纵向打通各类医疗卫生机构、部门、区域之间的信息壁垒。总理要求,有关部门要调整优化投资结构,把固定资产投资更多投向基础信息等领域,加快“互联网+医疗”、“互联网+教育”建设,让优质医疗教育等资源,普惠更多基层群众。
关于银川互联网+医疗的工作汇报,获得了来宁夏团参加审议报告的克强总理的认同。 我们不可能让优秀的医生来回移动,但是我们可以通过互联网+,让他们享受更优质的医疗。让数据跑路,让老百姓得实惠。
新技术
01肠道细菌导致自身免疫疾病
中国生物技术网:根据美国耶鲁大学的一项新研究,小鼠和人类小肠中的细菌能够迁移到身体的其他器官中并引发自身免疫反应。研究人员发现,用抗生素或针对细菌的疫苗可以抑制自身免疫反应。这项3月9日发表在《Science》上的研究提出了一种具有潜力的新方法来治疗慢性自身免疫疾病,包括系统性红斑狼疮和自身免疫性肝病。
通过进一步实验,研究团队发现,一种针对E. gallinarum的抗生素或疫苗能抑制小鼠的自身免疫反应。利用这两种方法,研究人员能够抑制组织中的细菌的生长,并削弱细菌对免疫系统的影响。
02浙医二院这一成果揭开了干细胞修复梗死心肌的奥秘
浙医二院:浙江大学医学院附属第二医院王建安、胡新央团队与中科院健康科学研究所杨黄恬教授团队,新近在心血管领域权威期刊《循环研究》上发表了他们在心梗治疗领域的最新研究发现。通过大样本、长周期的研究,他们揭示了人胚胎干细胞衍生的心血管前体细胞,移植非人灵长类心梗模型后对心脏的修复作用。这将为心梗的治疗带来新的技术方法。
这项研究受到国家重点基础研究发展计划(973)、国家高技术研究发展计划(863计划)和国家自然科学基金的资助。
03压力也会传染?
生物探索:ains研究小组研究了成对的雄性和雌性小鼠的应激反应。他们从每对小鼠身边取走一只老鼠,并对其施以轻微的压力后,再将其归还给它的伴侣。然后又研究了小鼠特定细胞群体的反应,尤其是CRH神经元的检查,它控制大脑对压力的反应。结果发现,受压力的小鼠和它的伴侣的神经网络均发生了变化。
Bains认为这些发现可能也存在于人类中。我们很容易把压力传达给别人,有时甚至都不知道。有相关证据表明,压力的某些症状会持续存在于患有创伤后应激障碍的家庭和亲人中。从另一方面这也告诉我们,感知他人情绪状态的能力是创建和维护社会关系的重要部分。
04新研究有望增强端粒酶抗衰老功能
基因谷:美国亚利桑那州立大学的研究人员近日发现,通常情况下端粒酶之所以不能完全阻止细胞衰老,是因为端粒酶内有一套信号系统,一方面能保证DNA重复序列的精确合成,准确地修复端粒,但另一方面也会经常发出“暂停”信号,限制端粒酶的整体活性。
研究人员表示,如果能找到影响这种“暂停”信号的方法,就可以增强端粒酶的活性,更好地阻止端粒长度减少,由此帮助细胞抵抗衰老。
研究人员说,先天性角化不良、再生障碍性贫血、特发性肺纤维化等疾病已被发现与基因突变有关,这种基因突变会影响端粒酶的活性,加速端粒磨损。因此,提高端粒酶活性有望用于治疗这类疾病。
05科学家鉴别出能帮助治疗听力缺失的新型药物
生物谷:近日,一项刊登在国际杂志Journal of Experimental Medicine上的研究报告中,来自圣犹大儿童医院的研究人员通过研究发现,抑制名为周期蛋白依赖性激酶2(CDK2)的酶类或能保护小鼠和大鼠免于噪音或药物所诱导的听力缺失,研究者表示,CDK2抑制剂能够抑制内耳细胞死亡,这或许有望帮助研究人员开发新型疗法来治疗全球数百万听力障碍的人群。
研究者Zuo说道,一次性给予药物肯帕罗酮所产生的强大保护力意味着,CDK2抑制剂或能在临床上有效治疗顺铂和噪音所诱导的听力缺失患者;而适当修饰当前的疗法体系、利用水凝胶来进行额外的优化运输方法以及通过药物化学手段来对化合物进行结构修饰或许都能够确保CDK2抑制剂在治疗人类听力缺失上的效果。