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人社出手,严打骗保!举报最高奖金20万; B轮融资1亿美元!新锐打造非病毒基因疗法
来源:贝壳社   发布者:ailsa   日期:2018-03-02  

大公司

01杨森签署合作协议致力眼部炎症新药开发

 药明康德:Aldeyra Therapeutics近日与Janssen Research & Development签署合作协议,共同开发隔离促炎醛介质药物。这是一类新的治疗靶点。J&J Innovation Group对协议的签署起到积极推动作用。

Aldeyra Therapeutics致力于开发下一代药物来改善炎症性疾病患者的生活质量。Reproxalap是Aldeyra公司的主要在研项目,作为first-in-class药物,已在四项2期临床试验中显示出抗炎活性。Reproxalap正在被评估用于干眼症和其他类型的眼部炎症。该协议的签署旨在促进现有用于治疗全身性炎症疾病的reproxalap类似物的开发。

 02Summit杜氏肌营养不良症新药研发初现曙光 

新浪医药:总部位于英国牛津的生物技术公司Summit Therapeutics最近宣布,公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的新药ezutromid目前已经取得了一些积极的研究数据。最新数据显示,ezutromid能够显着降低患有DMD的男性儿童患者体内的肌肉炎症情况。Summit公司开发的ezutromid是一种抗肌萎缩蛋白相关蛋白调节剂。

此次公布的数据中,Summit公司的研究人员评估了接受ezutromid治疗的DMD患者MRS-T2指标的改善情况。该指标能够定量的衡量DMD患者肌肉炎症及损伤程度,确定疾病发展进程。疾病程度越重,该指数越高。目前治疗该疾病中常用的类固醇能够降低患者的MRS-T2。

03惠及70%放疗患者新药获突破性疗法认定

 药明康德:今日,Galera Therapeutics宣布美国FDA授予其主要候选药物GC4419突破性疗法认定,该药物是一种高度选择性有效的小分子歧化酶模拟物,用于减少放射治疗(有或没有全身治疗)引起的严重口腔粘膜炎(SOM)的持续时间、发生率和严重程度。值得一提的是,GC4419还获得了FDA颁发的快速通道资格,用于降低放疗和化疗引起的OM的严重程度和发生率。

Galera带来的GC4419是一种高度选择性有效的小分子歧化酶模拟物,可模拟人类超氧化物歧化酶的活性。GC4419通过迅速将超氧化物转化为过氧化氢和氧气,来降低放疗引起的超氧化物水平升高。将超氧化物转化为对癌细胞更具毒性的过氧化氢也可以增强放疗对肿瘤的作用,特别是对于产生高水平超氧化物的立体定向体放射疗法(SBRT)。

04优化每搏输出量,可为重症脓毒症患者减少1.4万美元治疗费用

新浪医药新闻:在非侵入性输液管理设备领先的Cheetah Medical公司宣布,首次公开6个月研究的主要经济数据显示,在Cheetah公司技术的指导下,每搏输出量的优化使得在ICU的住院时间缩短,同时降低了机械通气和急性透析的风险,在重症脓毒症和感染性休克患者中,总共节省了超过140万美元的成本。

来自堪萨斯大学医疗卫生系的研究人员们进行的同一研究数据之前发表于“重症护理杂志”上,并在去年布鲁塞尔举行的国际重症监护和急诊医学研讨大会(ISICEM)上公布。

投融资

01B轮融资1亿美元!新锐打造非病毒基因疗法

药明康德:基因疗法初创公司Generation Bio近日宣布完成了1亿美元的B轮融资。所得款项将用于推动Generation Bio前两种候选药物的临床研究申请(IND),以及其他针对视网膜、中枢神经系统和肺部遗传疾病的计划。

自成立以来,Generation Bio利用GeneWave平台在体内重复给药,增加肝脏表达能力,已经证实了持久、剂量依存性的基因表达。GeneWave使用脂质纳米粒子将ceDNA输送到肝脏,可用于治疗肝脏疾病或将肝脏转化为活体“生物工厂”,用于表达系统性蛋白质以治疗多种遗传疾病。

02新锐获A轮1600万欧元突破多药耐药感染难题

创鉴汇:抗生素研发新锐ABAC Therapeutics宣布,已完成1600万欧元的A轮融资,用于支持开发多种首创(first-in-class)的新型特异性抗生素,以专门抗击多重耐药(多种抗生素治疗发生耐药)的细菌感染。此次融资由Pontifax 领投,Global Health Science Fund,Caixa Capital Risc,Debiopharm Innovation Fund和现有投资者Ferrer跟投。

ABAC Therapeutics专注于多重耐药感染(MDR)领域,旨在开发首创的新型病原体特异性抗生素,用于特异性针对多重耐药型革兰氏阴性菌感染的精准治疗。该新锐的创始人Albert Palomer先生和Domingo Gargallo-Viola先生成功开发了公司专有的抗生素新药发现平台PasNas,利用PasNas平台,能够发现并设计出特异性新型抗生素,来有选择性地杀灭多重耐药细菌,同时减少对正常菌群的影响。

03Viela Bio获2.5亿美元A轮融资通和毓承领投

药明康德:今日,业内传出一条重磅新闻:一家名为Viela Bio的生物技术新锐从MedImmune独立而出,正式成立。与此同时,这家新锐获得了高达2.5亿美元的A轮融资,领投者包括博裕资本、通和毓承、以及高瓴资本等知名风投机构,淡马锡与Sirona Capital参与投资。

独立而出的Viela Bio将获得MedImmune的三款临床前候选药物,以及三款处于临床阶段的在研新药。其中,已经处于2期临床阶段的inebilizumab,也位于Viela Bio的研发管线中。这款在研新药是人源化的抗CD19单克隆抗体,有望通过结合并清除成浆细胞表面的CD19,起到疾病治疗的效果。目前,这款新药正处于治疗视神经脊髓炎(neuromyelitis optica,NMO)的临床试验中,并已获得了美国FDA与欧洲EMA颁发的孤儿药资格。

大政策

01人社出手,严打骗保!举报最高奖金20万

健识局:天津市人社局印发工作文件,从八项举措入手,严打倒卖医保药品、欺诈骗保行为。 

除及时曝光骗保等违法违规行为外,群众实名举报骗保行为,奖励额升至最高20万元!

“欺诈骗取医保基金是典型的违法行为,既严重损害广大参保人员的利益,也危害医保制度的可持续发展。坚决防范和打击违规违法使用医保基金行为、确保基金安全是人力资源和社会保障部门一项长期而艰巨的任务。”卢爱红说。

02震惊!超2万家公共卫生机构也要取消药品加成了!

健识局:继公立医疗机构之后,专业公共卫生机构等公立机构也将取消药品加成。 

根据黑龙江省卫生计生委日前发布的《关于专业公共卫生机构等公立机构全部取消药品加成的通知》,2018年5月1日前,该省所有专业公共卫生机构等公立机构,不论举办主体、隶属关系、类别和等级,均取消药品加成(不含中药饮片)。

新技术

01适当程度的焦虑能够提升记忆力

中国生物技术网:对于焦虑症患者,似乎很难胜任日常的工作。在最糟糕的情况下,焦虑甚至会导致睡眠困难、心悸,以至于无法离开房间。

但是在少量情况下,我们日常偶尔感受到的焦虑似乎有积极的作用。比如,我们可以学习如何引导这种焦虑,并利用它来提升我们在工作或生活中的表现。

结果表明,程度可控的焦虑增强了受测者的记忆力,他们能够更好地回忆起细节。在并不太可能记住单词的浅层编码组,当焦虑程度高的人看到消极图片时,他们能够更好地记住单词。

 他们说,未来的研究可以关注具有恐惧症的患者面对他们所害怕事物的图像上的单词时如何反应。比如,可以研究恐惧症患者在看到蜘蛛图片时是否能更好的记住单词。

02意外!脂肪细胞对“修复”伤口有惊人作用

 基因谷:“脂肪细胞足够大,通常1-4个细胞就可以堵住伤口,发挥类似于“结痂”的作用。在伤口愈合的过程中,脂肪细胞可以将细菌排出,同时帮助抗菌因子的产生,从而预防感染的发生。”——这一奇妙的研究由布里斯托大学的科学家们完成,他们以果蝇为模型,发现了脂肪细胞在修复伤口、预防感染发面拥有惊人的作用。

研究人员发现,即便没有免疫细胞,脂肪细胞依然能够到达伤口。一旦到达,它们会与已经聚集在此的免疫细胞hemocytes协作——hemocytes负责“清理”细胞碎片(cellular debris)、而脂肪细胞则会紧紧堵住伤口,直至新组织再生。

“它们就像一个团队。” 研究人员推测,在人类以及其他脊椎动物中,脂肪细胞同样发挥着伤口愈合的作用。当然,这需要更多的研究验证。

03微生物所庚糖合成代谢研究取得进展

中国生物技术网:该研究还对合成庚糖杀菌素的后修饰过程进行了研究,大致推测了其生物合成的机制。潮霉素B及其抗性基因是实验室常用的筛选系统,潮霉素B在家禽和家畜饲养中也用作抗寄生虫的兽药,其结构中含有特殊的D-吡喃庚糖结构。根据研究结果推测,潮霉素B中的D-吡喃庚糖也是以景天庚酮糖-7-磷酸为前体,通过衍生而来。

研究首次推测了潮霉素B的生物合成途径,部分解析了这一类重要氨基糖苷类化合物的生物合成机制。在体外酶学研究中,该研究用潮霉素B中催化景天庚酮糖-7-磷酸生产D-glycero-D-altro-heptose-7-P的异构化酶HygP和大肠杆菌中催化后面三步反应的酶HldE、GmhB组成杂合体系,发现可以有效地催化生成一种全新的ADP-庚糖ADP-D-glycero-β-D-altro-heptose。

目前,利用这种新颖的庚糖来改造大肠杆菌LPS组成和庚糖杀菌素类化合物结构的相关工作正在进行中。

04炎症负向调控新机制

 生物谷:炎症反应也需要能量供应,而其中最重要的能量来源之一就是氧气。我们都知道氧气对于免疫系统的正常工作十分重要。事实上,氧气不仅仅是细胞存活的关键,而且能够有助于炎症反应的发生。最近来自Erlangen-Nuremberg大学的研究者们发现,机体能够通过误导免疫细胞,使其认为自己缺乏氧气供应,从而能够离开炎症反应部位以节约氧气的消耗,这一过程将最终导致炎症反应强度的下降。

Bozecjiaoshou 通过关闭B细胞中HIF的活性,发现这一操作会阻止炎症反应结束,从而导致慢性炎症疾病的发生。相关结果为靶向HIF活性治疗多种慢性炎症疾病,例如风湿、多发性硬化等等,提供了新的希望。

05Pumilio1基因表达水平竟影响神经疾病的严重程度

生物谷:在一项新的研究中,受到动物模型研究结果的启发,一个国际研究团队探究了类似的现象在人体发生的可能性。他们报道人PUMILIO1基因发生的突变也会导致与SCA1相类似的病症。这些发现有助更好地理解神经疾病的遗传基础,并且提示着鉴定蛋白调节物将会筛选出新的候选致病性基因。

论文第一作者、贝勒医学院Huda Zoghbi博士实验室博士后研究员Vincenzo Gennarino博士说,“在这项研究中,我们探究了我们在小鼠体内的发现---作为Ataxin1的一种调节物,Pumilio1发生的突变导致类似于SCA1的神经疾病---适用于人体的可能性。”

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