参考消息网1月24日报道 美媒称，从3月份开始，现年53岁的杭州肿瘤医院的院长兼肿瘤医生吴式琇就一直在尝试用一种很有希望的新型基因编辑工具Crispr-Cas9来治疗癌症患者。这种工具由美国科学家设计，从2012年媒体报道说可以用来编辑DNA之后就引发了全球关注。

据美国《华尔街日报》网站1月23日报道，吴式琇所在医院的团队从食道癌患者身上抽取血液，用高铁将血液送到一间实验室，该实验室使用Crispr-Cas9删除一段干扰免疫系统抗癌能力的基因，从而改进抗病细胞，然后将这些细胞注回到患者体内，希望重新编程的DNA能消灭癌症。相比之下，中国以外的首例Crispr人体试验还没开始。美国宾夕法尼亚大学用了近两年时间来解决联邦机构等部门的要求，其中包括尽可能减小患者风险的种种安全检查。

报道称，中国无疑是第一个将Crispr用于人体试验的国家，美国国家医学图书馆数据库中记录了中国的九次试验。《华尔街日报》发现至少还有两次医院试验，至少有86名中国患者接受了基因编辑，这些试验也符合中国的产业政策。中国正力争使国内一些产业走上国际舞台，基因编辑更是被列入中国2016年制定的五年规划目标，很多Crispr试验正是在此召唤后纷纷出现的。

宾夕法尼亚大学Crispr研究团队的首席科学家Carl June说，在将Crispr等西方国家开创的医疗技术加以应用方面，中国可能超过美国。他表示，美国处在一个危险的位置，可能失去在生物医药领域的领先位置。他认为，中美存在监管不对称，但Crispr科学非常前沿，很难在快速推进与确保患者安全之间找到理想的平衡点。

在欧洲，这类试验也未开始。Crispr Therapeutics AG去年12月宣布已向欧洲监管部门提交了启动一项临床试验的申请，发言人称监管部门正在评估这项申请，该公司计划今年启动临床试验。

报道称，与其他基因编辑方法相比，Crispr-Cas9技术更容易使用，成本也更低。实验室数据表明，这项技术可以纠正一些导致不治之症的小故障，但改写基因会遭遇各种科学和伦理难题。首先就是Crispr可能给人类带来意想不到的不可逆转的改变，而且可能要过很多年才出来。

吴式琇也同意这种技术可能存在风险，认为Crispr是一把双刃剑。他说，别人看到潜在的不良后果，而他们看到的是潜在的疗效。他说，速度是关键，他的患者已是生死一线，如果不试一下，永远都不会知道答案。

报道称，起初，美国似乎走在前头。宾夕法尼亚大学获得资助的Crispr试验在2016年成为这一领域首批进入公众视野的试验之一，该试验以患有多发性骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤的病人为目标。2016年晚些时候，有媒体报道说一家中国医院已开始进行全球首例Crispr试验，而宾夕法尼亚大学的June博士正在经历一个更加严格的流程。

June称，宾夕法尼亚大学的研究将测试Crispr是否安全，而不是测试能否治愈患者。而吴式琇说，他认为挽救患者生命是最重要的，他的末期患者急需治疗。他最初在三位患者身上测试了Crispr，现在已经修改了10多位患者的基因。他称，他计划在肺癌和胰腺癌患者身上进行更多测试。

报道称，并非所有中国Crispr测试都能轻松获得批准。在似乎是全球首例Crispr人体试验中担任首席调查员的刘波说，他们医院的伦理委员会花了几个月的时间进行评估，要求他提交补充材料，然后才批准了他的试验。预计未来18个月将有更多美国Crispr测试启动，与Crispr相关的科学家创办的上市公司将牵头进行这些测试。

芝加哥大学神学院院长兼该委员会生物伦理学家Laurie Zoloth说，她希望各国制定Crispr的国际化标准、共享试验结果和伦理准则。她说，科学证明究竟意味着什么，保护一个人又意味着什么，这些问题大家需要集体讨论。

柯顿实验室的技术人员对癌症患者血液进行提取操作。（美国《华尔街日报》网站）

【延伸阅读】中国创造世界首例基因编辑克隆犬 位居基因定制动物前沿

参考消息网12月28日报道 美媒称，“龙龙”是黑白棕三色相间的小狗，它看起来和大多数比格犬一样。但它患有先天性凝血障碍——而这正是中国科学家所希望的。

据美国有线电视新闻网（CNN）12月26日报道，这种小狗是从另一只接受过基因编辑的小狗“苹果”克隆而来的。“苹果”接受过基因编辑技术，以诱发其动脉粥样硬化病变。

如今在这一基因信息被编辑进基因的情况下，这种疾病被传给了“龙龙”。科学家将利用“龙龙”来研究病情及可能的治愈方法。动脉粥样硬化是导致中风和心脏病的主要原因。

报道称，“龙龙”的创造者北京希诺谷生物科技有限公司说，“龙龙”是世界首例基因编辑克隆犬。“龙龙”出生后，科学家称，中国赶上韩国，成为犬体细胞克隆技术的领先者。

2005年，韩国科学家克隆了第一只克隆犬，一只阿富汗猎犬。

耶鲁大学医学院神经移植和修复主任尤金·雷德蒙说：“基因编辑克隆犬肯定是一项突破。”

北京希诺谷生物科技有限公司通过这种方式又成功地克隆了两只小狗，这意味着该公司如今拥有四只基因相同的小狗——苹果、龙龙、希希和诺诺。

北京希诺谷生物科技有限公司技术部经理冯冲说：“犬的遗传性疾病与人类的遗传性疾病最为相似，这使得它们成为研究疾病的最佳模型。”

报道称，据冯冲介绍，龙龙的出生是科学家首次将两项先进的生物技术结合起来：名为CRISPR的基因编辑工具，以及体细胞克隆技术——这项技术曾被用来克隆小羊“多莉”。

动脉粥样硬化可以导致心脏病和中风，影响着超过1580万的美国人。据世界卫生组织，在全球，心血管疾病在死亡原因排名榜上位列第一，2015年它导致1770万人死亡。

希诺谷生物科技公司总经理米继东说，迄今为止，研究人员说这些小狗尚未表现出任何凝血障碍的症状，可是他们正在密切监测其健康状况。他还说，已经在健康动物身上测试治疗心血管疾病的药物。

报道称，尽管其他国家也在进行类似研究，可是中国已身处基因定制动物的前沿。中国科学家在培育拥有人类自闭症基因的猴子、超强壮的狗以及没有逆转录酶病毒的猪。

资料图片：世界首例基因编辑克隆犬“龙龙”出生第28天。（图片来源：科技日报）

【延伸阅读】美媒称基因编辑新法宝问世：为治疗上万种遗传病开辟道路

参考消息网10月27日报道 美媒称，基因编辑工具CRISPR因其编辑脱氧核糖核酸（DNA）的强大能力而一直备受关注，有朝一日它可能改变人类对抗癌症及其他危及生命的疾病的方式。现在，科学家创造了一种新型CRISPR，它可以编辑另一种基本遗传物质：核糖核酸（RNA）。

据美国“临界点”网站10月25日报道，当日发表在《科学》杂志上的一篇研究报告描述了这种新工具。研究人员证明：这套名为REPAIR的新型编辑系统可以相对有效地编辑人体细胞，未来不仅可以使人们更好地理解RNA的致病原因，还可用于治病。

未参与相关研究的美国罗切斯特大学生物化学和生物物理系助理教授米切尔·奥康奈尔说：“这就像开发一种新技术，让你看到以前看不到的事物，或调整以前无法调整的事物。”

报道称，基因编辑工具CRISPR根据细菌抵抗病毒的免疫机制，切除DNA上的片段。但是，实际上有不同种类的CRISPR，它们拥有不同种类的分子剪刀。已经引起大量关注的一款基因编辑工具被称为CRISPR-Cas9。10月25日发表的研究报告所使用的CRISPR叫做CRISPR-Cas13。

研究报告共同作者、美国布罗德研究所的戴维·考克斯说，与编辑DNA相比，编辑RNA具有某些优势。RNA在细胞内被不断地创造和进行再循环。这使整个过程更加安全。如果你在编辑RNA时出了错，那么这个错误的RNA可能在24小时内降解。DNA的某些变化可能传递给后代，而RNA的变化通常不会遗传。

另据美国《科学美国人》月刊网站10月25日报道，目前有相当多已知的人类遗传疾病在大多数情况下没有好的治疗方案，或者根本无法治愈。现在，布罗德研究所的研究人员开发出一种新工具，理论上有可能纠正大约1.5万种疾病的基因错误，其中包括镰状细胞疾病、囊性纤维化和某些形式的先天性耳聋和失明。

标准的基因编辑工具——例如众所周知的CRISPR-Cas9——的工作方式就像剪刀，它们可以从一条DNA中剪掉有问题的基因。这种办法适用于因遗传物质复制问题导致的疾病，例如亨廷顿病。

报道称，这种新的工具名为腺嘌呤碱基编辑器（ABE），它更像是一支编辑用的铅笔，让科学家可以精确地改变单个碱基对——即人类庞大的基因组“句子”中的“字母”，并通过改变一个“字母”的方式帮助治疗像镰状细胞这样的疾病。布罗德研究所研究人员戴维·刘强调说，并非一种工具优于另一种工具，而是它们可以用来治疗不同类型的疾病。

基因由DNA组成，DNA是两条由被称为核苷酸的分子组成的平行的长链，而核苷酸通过化学碱基对连接起来。碱基A通常与T配对，而G与C配对。但是，当基因序列出现错误，把碱基对放在错误的位置上，有时就会导致疾病。这种新工具针对的是A-T碱基对占据G-C碱基对位置的基因错误。

报道称，这种新的ABE技术利用一种酶，它重新安排A中的原子，这样就可以在DNA链中组成一个类似G的碱基。这套ABE系统还能破坏包含T的DNA链。细胞的修复机制会用C来替换T。结果是，有问题的A-T碱基对被转换成G-C碱基对。

戴维·刘说，这种ABE的基因编辑过程很有效，在17个测试点上，53%的情况下能够编辑基因组中的相关点。结果不理想的情况不到0.1%。这种编辑方式的成功率与剪断基因的CRISPR方法不相上下。

【延伸阅读】我国科学家牵头 拟对全球微生物基因组进行全测序

新华社北京１０月１２日电  由我国科学家牵头的全球微生物模式菌株基因组和微生物组测序合作计划１２日在北京正式启动，预计于５年内完成超过１万种微生物模式菌株基因组测序、超过１０００个微生物组样本测序。

该计划由世界微生物数据中心和中国科学院微生物研究所牵头，联合美国、德国、日本等共１２个国家的微生物资源保藏中心共同发起，将建立一个覆盖超过２０个国家的微生物基因组、微生物组测序和功能挖掘合作网络。

模式菌株是以可繁殖状态保存的菌种，由专门的保藏机构保藏，对于微生物的分类、鉴定、功能研究都具有重要意义。

世界微生物数据中心主任、中科院微生物所微生物资源与大数据中心主任马俊才说，测序是为了研究微生物组与人体、作物、环境等生态系统的相互作用，为解决影响我国人口健康、环境污染治理及工农业生产中存在的问题提供新理念和颠覆性技术。

马俊才介绍，微生物模式菌株基因组测序计划将覆盖超过目前已知９０％的细菌模式菌株，微生物组测序则覆盖人体、环境、海洋等主要方向。通过实施该计划，我国将牵头建立微生物领域的国际标准，搭建微生物组学国际权威的数据平台。

２００９年，美国牵头启动了细菌基因组大百科全书计划，截至２０１７年共完成１００３个微生物模式基因组测序。２０１６年，美国政府又颁布美国国家微生物组计划。目前，国际上已陆续启动了人类微生物组计划、人肠道微生物组等多个合作计划。

世界微生物数据中心隶属于国际生命科学联盟下属的世界微生物菌种保藏联合会和联合国教科文组织下属的国际微生物资源中心。２０１０年，世界微生物数据中心落户中科院微生物所，是我国生命科学领域重要的世界数据中心。

【延伸阅读】美媒关注中国推进解码国民基因：或比美国早两年完成

参考消息网9月24日报道 美媒称，在以熊猫保护而闻名的中国西部城市成都，科学家们正在推进一项努力，他们的目标是收集并分析大量来自中国国民的基因数据，以助发现从癌症到精神分裂症的各种疾病的病因，并为新疗法铺平道路。

据美国《华尔街日报》网站9月20日报道，科学家们希望找到引发疾病的基因突变或故障，然后最终根据每个人的基因蓝图提供个性化医疗，这个新兴领域被称为精准医疗。

报道称，中国已经将这类科技创新作为国家目标的核心。一项全国性计划试图解码至少100万国民的基因，四川大学的科学家就是这项计划的组成部分。这项数十亿美元的计划旨在让中国迅速到达这个目前由西方主导的领域的前沿。

报道称，中国希望到2020年能完成它的数据收集目标，比美国预计本国能实现相同目标的时间早了两年。北京于2016年3月公布了本国的精准医疗计划，比美国晚一年多。英国、法国和卡塔尔等国也在推动规模更小的计划。

参与起草中国这项计划的科学家詹启敏说，它有可能令中国到达现代医学的前沿。

报道称，这项计划的成功可能带来巨大的公共卫生红利，它能为患者提供最适合其需要的药物，从而减少不必要的政府开支。

中国已经开始收集人们的基因样本，这让它居于领先，因为美国仍在为正式启动该进程进行必要的基础设施准备。

中国14亿人口为科学家们提供了巨大的资源，他们主要在研究癌症、心血管疾病和神经系统疾病。研究人员由健康志愿者身上分别提取样本，以便科学家们能够为不同族群绘制基因蓝图，并了解某个群体是否更易患某种疾病。

在华西医院，四川大学华西医院负责这项研究的石虎兵教授的团队正将精力集中于从结肠癌患者体内提取肿瘤组织和其他样本。这些样本包装在干冰中，由飞机运往北京，在那里，其他两所大学会利用测序仪对它们进行分析。

科学家们将试图弄清是哪个基因中的哪种突变导致每名患者患病，以便能够为他们提供个性化的治疗药物。

据石虎兵估计，要到2020年才能得到确定性模式并证实潜在发现，此后，中肽生化有限公司将尝试利用他的研究来研发新的结肠癌药物，他说，这个复杂过程也将耗时数年。

报道称，华西医院是收集基因数据的几十家机构之一。根据媒体报道，中国计划投入超过90亿美元，用于在2030年前开展相关项目。

负责从至少100万名美国人身上收集样本的美国国家卫生研究院到目前为止进行了一次小试点，将于今年正式开始招募参与者。美国研究人员还将研究其他可能引发突变并导致疾病的因素，例如吸烟所带来的伤害。

美国国家卫生研究院项目负责人埃里克·迪什曼说，参与者的饮食、锻炼情况和生活方式将通过穿戴式技术得到监控。中国尚未宣布监控参与者生活方式的计划。他说，中国将注意力集中于解码基因。

资料图片：北京协和医院新急诊楼。新华社发

【延伸阅读】日媒称中美欧领跑基因组编辑：人类正迈向“神之领域”

参考消息网9月1日报道 日媒称，被视为“生命设计图”的基因组（全部遗传信息）正在大幅改变医疗和农业。能自由剪贴基因、被称为“基因组编辑”的划时代技术已经出现。与此同时，对基因组进行分析的成本也急剧下降，该领域迅速活跃起来。

据《日本经济新闻》网站8月31日报道，边通过显微镜观察，边用玻璃针刺入卵子、注入精子。试验的情形与不孕症治疗中使用的体外受精如出一辙。但在形成的受精卵上，引发严重心脏病的基因异常已经消除。使修复基因异常变为可能的正是基因组编辑技术。

“相当于从血统中去除了致病基因”，美国俄勒冈健康与科学大学教授舒赫拉特·米塔利波夫如此解释了8月上旬发布的成果。被修复的基因将被患者的子孙继承，可防止发病。除美国外，中国也在进行类似研究。目前基因组编辑的成功率和安全性已大幅提高，临床应用也提上议事日程。因单个基因异常导致的疾病被认为达到数千种以上，通过基因组编辑技术，克服这些疾病已不再是梦想。

报道称，上述成果还有助于按照父母期望的容貌和能力打造“设计婴儿”。在临床应用方面，很多人对此持慎重观点，研究团队最终并未将受精卵植入母体，而是将其废弃。但将来如何发展却是未知数，人类迈入“神之领域”的日子正在临近。

人类基因组在2003年被解读。当时由美国主导的国际计划为分析1个人的基因投入了13年时间和约3000亿日元资金（约合人民币183亿元）。如今，这种分析仅需不到1周，费用也仅为10万日元（约合人民币6100元）左右。随着各种基因的作用被不断弄清，出现了基因组编辑技术，人们对应用这种技术的热情不断高涨。

2012年新的基因组编辑技术“CRISPR-Cas9”公布后，研究速度进一步加快。只要经过训练，即使高中生也能进行操作，以极短时间和极低成本编辑基因成为可能。CRISPR-Cas9技术成功将用于切断基因锁的起剪刀作用的物质和准确导向瞄准位置的分子结合起来。这项技术由来自美国和法国的女性研究者开发 ，她们被认为很有可能获得诺贝尔奖。

“基因组编辑让生命科学和医学明显改变。”6月在美国波士顿举行的国际学术会议上日本京都大学教授山中伸弥如此表示。山中评价称，这是迄今为止遇到的“最具划时代意义的技术”。

报道称，在基因组编辑方面日本的状况并不乐观。从相关科学论文的数量来看，美国占全球的50%左右，具有压倒性优势，中国和德国次之，起步较晚的日本属于第四梯队。

按国别来看，1993年～2014年间全球提出的专利申请里美国占54.5％，中国占18.8％，欧洲占18.4％，日本仅为3.3％。此外，来自企业的专利申请还不到日本整体的10%，行动迟缓。日本NTT数据经营研究所的团队经理野田惠一郎指出，“如果不大规模推进产学合作，就难以缩小差距”。