基因编辑技术听起来很深奥，它的定义是能够让人类对目标基因进行“ 编辑”，实现对特定 DNA 片段的敲除、加入等。

那为什么要编辑基因呢？肯定是因为这些基因出毛病了，基因不正常的话人就会生病。所以为了给人治病，医生才会对病人的坏掉的基因进行编辑。

目前医学界应用十分广泛的基因编辑器叫 CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats），被称为规律成簇间隔短回文重复，它是细菌用以保护自身对抗病毒的一个系统，也是一种对付攻击者的基因武器。

CRISPR 由两部分组成，一部分是可以切割基因的“手术刀”蛋白 Cas9，另一部分是拖着“手术刀”在基因组的“茫茫大海”中精确定位的向导 RNA（核糖核酸）。

一些科学家用灭活版本的 Cas9 蛋白与向导 RNA 结合，改造出有精确定位功能的 CRISPR 技术，可用来关闭或打开几乎任何单个基因，或者精细地调控它们的活跃程度。

今年 3 月，Nature发表斯隆凯特林癌症纪念中心利用 CRISPR/Cas9 构建强效 CAR-T 细胞的研究论文，证实 CRISPR/Cas9 技术能够运送 CAR 基因到 T 细胞基因组中的特定位点上。这种精准的方法能够更强健地构建出 CAR-T 细胞，让它杀死肿瘤细胞的时间能持续的更久。

要知道，人体内存在抗原，如果把带有新的 DNA 或 RNA 遗传物质的基因运送到人体受损组织中，抗体就会杀死这些基因。所以除了用CRISPR 进行基因编辑，科学家们还有一个努力的方向，就是给 DNA 或 RNA 遗传物质包一个外壳，让它们免受人体抗原的侵害，从而把这些遗传物质送入特定的人体受损组织或器官，而充当这个外壳保护套的是特殊病毒。

目前，科学家的宠儿是一种叫做腺相关病毒的病毒，即AAV。这是为什么呢，当然肯定是因为这种病毒有过“毒”之处了。与其它可以做遗传物质保护套的病毒相比，它有以下几个优点。

1、相比较其他病毒载体，腺相关病毒载体目前未发现有致病性，国家卫生研究院对于生物技术制品的相关评级，腺相关病毒载体属于 RG1，最安全等级。

2、腺相关病毒不插入基因组，不改变基因组结构，因而没有潜在的致瘤性，而慢病毒载体和逆转录病毒载体都会插入到感染细胞的基因组中，改变宿主基因组结构，形成稳定遗传，因而有潜在致瘤性。90 年代的逆转录病毒载体应用于临床治疗研究，患儿治好了自身疾病却有部分患上了白血病。

3、腺相关病毒免疫原性低，基本不引起机体免疫排斥和炎症反应，因而能保持持久的体内留存能力和表达能力；这一点相比较同样不插入基因组的腺病毒载体，优势十分明显。腺病毒载体目前是临床实验和临床基因治疗最早的基因载体，但由于其高免疫原性，腺病毒载体的应用前景受限。十多年前，一名消化道罕见病患者因为腺病毒载体的导入，导致免疫系统的极度反攻，最终死亡。

4、表达时程长：腺相关病毒载体表达可以半年以上，甚至有临床实验 2 年后仍然可以检测到其表达，这一点是腺病毒载体所达不到的。

这种基因编辑方法目前还在探索中，因为逆转录病毒的整合具有随机性，倘若引起原癌基因的激活引发癌症，那么它的安全性将受到质疑。所以，寻找特异、高效修复的打靶工具在基因治疗领域中备受关注。

不管怎么说，基因编辑技术的发展是医学领域研究的一大突破。与传统基因治疗方法相比，基因编辑技术能在基因组水平上对 DNA 序列进行改造，从而修复遗传缺陷或者改变细胞功能，使得彻底治愈白血病、艾滋病和血友病等恶性疾病成为可能。

今年 3 月份，Molecular Therapy发表美国天普大学动物实验研究证据，在人源化小鼠 HIV 模型上证明多靶点 /saCas9 的腺病毒载体 AAV-DJ8 基因疗法能有效剔除多个器官组织中的人类 HIV 潜伏感染病毒，从而为人类潜伏 HIV 的治疗提供重要方法路径。

今年 5 月份，NatureBiotechnology发表匹兹堡大学研究，利用病毒递送 CRISPR/Cas9 基因编辑工具靶向敲除融合基因的突变 DNA 序列，并用导致癌细胞死亡的基因来替代编辑敲除部位，从而导致癌细胞死亡。

今年 8 月份，Blood发表利用 CRISPR 引入有益的血红蛋白突变基因，可治疗危及生命的血液疾病，这一进展可能最终帮助科学家开发出治愈镰状细胞性贫血和其他的血液疾病的方法。

看来这一领域前景是光明的，希望这些技术能够早日成熟，应用于临床，让绝症不再是绝症。

原标题：基因编辑或可以彻底治愈白血病、艾滋病和血友病等恶性疾病