图片来自M. Ben Nasr et al., Science Translational Medicine (2017)。
Ben Nasr说,“我们认为解决PD-L1不足可能为治疗这种疾病提供一种新的治疗工具。”
未来发展方向
还需要开展进一步的研究来确定这种细胞疗法的影响持续多长时间和多久开展这种治疗一次。Fiorina说,“这种方法的美妙之处在于它几乎没有任何副作用,这是因为它使用病人自己的细胞。”
通过与来自Fate Therapeutics公司的科学家们合作,Fiorina和同事们正在努力优化这种小分子“混合物”来调节这些造血干细胞。他们已完成与美国食品药品管理局(FDA)的新药临床实验申请前(pre-investigational new drug, pre-IND)会议以便支持开展一项针对1型糖尿病的临床试验。
参考资料:
Moufida Ben Nasr, Sara Tezza, Francesca D’Addio et al. PD-L1 genetic overexpression or pharmacological restoration in hematopoietic stem and progenitor cells reverses autoimmune diabetes. Science Translational Medicine, 15 Nov 2017, 9(416):eaam7543, doi:10.1126/scitranslmed.aam7543