一个定价300万元的肿瘤疗法，值吗？

一面是患者，

一边是分析师，

双方看法为何截然不同？

上个月末，诺华公司的Kymriah有幸成为第一个被FDA批准的CAR-T疗法。这项技术利用患者自身的免疫细胞来杀死侵略性的肿瘤细胞，是近几年来备受关注的革命性癌症疗法。

但是，诺华公司还没有从获批的喜悦中缓过神来，就受到了几个患者群体的强烈抵制。患者的情绪来源是诺华公司对Kymriah制定的天价。Kymriah的一个疗程的价格将是47.5万美元，相当于308万元人民币。

对于一个普通家庭来说，这绝对不是一个平易近人的数字。难怪这么多患者群体对诺华群起而攻之。

舆论还指出，在Kymriah早期的研发和分析中，纳税人的资金也做出了贡献。因此，在Kymriah获批的今天，其价格应该降低。

其实早在今年七月，FDA咨询小组就建议批准Kymriah，作为一次性治疗手段，治疗患有复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童。患有这种癌症的很多患者对化疗，放疗和其他现有治疗方法没有反应。

在美国，急性淋巴白血病的发生率是每年2500例。其中约有600例对传统的治疗手段没有响应。

连FDA都直言，对Kymriah的批准是一项“历史性的行动”。对于白血病患者，这无疑是一个振奋人心的消息，当其他疗法无效的时候，他们又多了一种选择和治愈的希望。

但是，现在的问题是，这个看上去不亲民的定价是否物有所值？

物超所值：分析师

但是在分析师眼中，故事就不一样了。据说这个价格已经比很多分析师预测的价格要低不少。

Brad Loncar，一个专注于癌症免疫疗法的生物科技投资者，就表示，从绝对值来说，这是一个非常高的价格，这样的定价看似是荒唐的。但是在他看来，这个定价并不贪婪。

因为诺华公司和联邦医疗保险和医疗补助服务中心一起建立了基于治疗结果的定价模式。只有病人在接受Kymriad治疗一个月后出现了疗效，诺华才会收取治疗的费用。诺华也表示这种创新方法将降低医疗保险和医疗补助计划的成本，并确保让最脆弱的患者及时接受Kymriah的治疗。

Loncar甚至怀疑诺华是否真的能够在现在的适应症上利用Kymriad盈利。他认为，随着公司的不断创新以及优化制造的复杂性，CAR-T疗法的价格将会下降。

如果越来越多的制药企业和保险公司能够根据药物对患者的实际效果，来决定药物的价格，美国不仅可以看到科学的新前沿，还可以看到人们为癌症治疗支付的新时代。

匹兹堡大学药物政策和处方联合中心主任Walid Gellad对这种付款方式表示担忧，他表示当Kymriah进入市场的时候，不确定这种付款方式能否准备到位。该付款方式在医疗补助中也会是一个复杂的问题，特别是当每个州的护理计划都不一样的时候。

英国国家健康与护理研究所（NICE）的研究人员表示，CAR-T疗法的价值其实可以高达50万英镑。如果将其用作骨髓移植的过度，预计CAR-T能够为患者提供平均8.82个质量调整生命年（QALY），而目前的护理标准则为1.36个。如果试图用其治愈疾病，CAR-T将提供11.18个 QALY，远高于按照传统护理标准给出的1.11个QALY。

基于价值的定价

再生医学联盟执行董事迈克尔·维纳（Michael Werner）表示，基因治疗应该根据其对患者和社会的价值进行定价，这包括病人生活质量的改善和潜在的成本节约。如果能够让人们避免在未来再次造访医院，同时减轻未来医疗保健系统的巨大费用，给予患者基因治疗肯定是一种具有成本效益的方法。

国际知名咨询公司ZS Associates的药物定价和市场准入专家Ed Schoonveld则表示，很难对可能改变生命或挽救生命的药物设定货币价值。即使这些疗法得到批准，它们的效果会持续多久依旧是一个值得探索的问题。

“我们启动一个药物的时候，我们通常不会全面了解药物的长期影响。基因治疗试验仅仅对患者进行了几年的随访，所以现在还不知道他们是否被长期治愈。"Schoonveld说。

CAR-T疗法作为一个一出生就备受瞩目的新星终于要“踏上社会”了。追根到底，药企其实是一个以营利为目的的机构，在前期投入了巨额的研发经费之后，诺华肯定需要最后的市场来寻求利润。

从这个角度来看，Kymriad作为一个一次性的疗法也没有漫天开价。况且，比起传统的骨髓移植，Kymriad的治疗成本似乎稍低。

但是，患者家庭难以承受也是不争的事实。笔者以为此时应该尽快完善的是国家的医疗保健系统。当然，上市之后，CAR-T的疗效和安全性就会受到更广大的群体的测试，我们也期待这会是人类在抗癌史上的一颗银色子弹。