虽然研究人员对实验结果坚信不疑, 可是 CRISPR 这项技术在应用于预防导致儿童遗传疾病的突变之前, 还有一些重大问题需要解决。英国巴斯大学的胚胎学家 Perry 对此说道, “关于 CRISPR 研究还有许多未落实的问题。”

科学家们认为在 CRISPR 被初次用于改变人类胚胎 DNA 的时候, 这项技术已经显示有好多隐患。其中一个漏洞就是 CRISPR 只修复了小部分胚胎的突变。

然而就在上个月, 由俄勒冈州健康科学大学的 Shoukhrat Mitalipov 率领的团队表明, 他们已经成功提高了 CRISPR 的效率, 并同时避免了影响正常的基因。这项研究一时被宣称为突破性实验。

而科学家们认为另一个漏洞却还没被解决。由于 CRISPR 基因编辑技术是先剪断 DNA, 再通过细胞的自然修复机制进行修复, 所以精准修复的可能性微乎其微。

但是, 当 Mitalipov 的小组使用 CRISPR 尝试修复导致心脏病的突变时, 他们惊喜的发现大多数的胚胎都进行了精准的修复。

该团队表示已经在胚胎中发现了一种新的基因修复机制, 它使用精子中的 DNA 作为模型来修复胚胎。如果这个发现是真的, 这意味着我们只能使用 CRISPR 技术改变胚胎中的父系 DNA, 而且这些改变需要与已经存在的母系基因组匹配。

然而, 巴斯大学的 Perry 在 2014 年对小鼠进行类似实验时并没有发现这种基因修复机制。可是即便发现了, 这也没有任何意义。Perry 对此表示, 父系和母系 DNA 在修复的阶段有很大的差异。

同时, 哈佛大学的著名生物学家 George Church 也认为 Mitalipov 的团队并没有解决导致心脏病的突变。就在不久前发表的批评文章中, Church及同事表示, Mitalipov的团队只表明突变不存在了, 而这可能是因为删除DNA而不是修复DNA造成的。

图丨哈佛大学的著名生物学家 George Church

如果 Church 是正确的, 那说明胚胎的基因编辑实验依旧停滞不前， 删除 DNA 是不可取的治疗方法。

不管怎样, 基因编辑技术的依然有很好的前景和进步的空间。CRISPR 这项研究目前只进行了几年, 还有时间进行研究和改进。

由于遗传性疾病大多是由单一突变引起, 所以多数遗传性疾病可以通过认真筛选 IVF 胚胎来进行预防。但是编辑胚胎的突变也不是唯一的选择, 科学家们也可以选择尝试改变精子或者卵子的基因。

虽然科学家们对 CRISPR 的各种应用提出了强烈的怀疑, 但是同时, 这项技术也在治疗一系列严重疾病方面被给予了厚望。作为一个几乎万能的基因改造武器 , 如果我们能将 CRISPR 编辑技术好好加以利用, 那将赋予它重造世界的潜力。