2016年6月13日，美国国家细胞制造协会（NCMC）在白宫机构峰会上公布《面向2025年大规模、低成本、可复制、高质量的先进细胞制造技术路线图》（以下简称“先进细胞制造技术路线图”），提出美国在未来十年内发展细胞制造技术的目标和行动路线。该路线图内容和重要启示值得关注。

背景及目标

NCMC由乔治亚研究联盟（GRA）和乔治亚理工学院联合建立，其宗旨是保持美国在细胞制备技术和产业化领域的全球领先地位，成为世界细胞制备领域的标准制定者和首席权威。该协会编制的“先进细胞制造技术路线图”受到美国国家标准与技术研究所（NIST）先进制造技术联盟（AMTech）的项目资助，是美国国家制造创新网络计划（NNMI）这一战略部署的重要组成部分。“先进细胞制造技术路线图”由包括制药、生物技术、干细胞和T细胞疗法、供应链和自动化技术等专业领域的多家公司以及药品生产质量管理机构（GMP）、学术机构、政府机构和私人基金等60余家机构的近百名专家共同制定，构建了公立、企业、私人和慈善组织的合作机制，期望每年吸引数亿美元的投资。

该路线图的最终目标是能够为一系列细胞疗法、基于细胞的检测技术和各类设备提供优质的细胞来源，通过技术进步提高细胞制备的规模、效率、纯度、质量和制备简易性，进一步降低制备成本。同时，促进一系列基于细胞的疗法及相关产品的研发和临床转化。

研究规划

“先进细胞制造技术路线图”规划的研究范围主要限定在自体细胞、同源异体细胞、干细胞3种细胞类型；该路线图也包括先进细胞制造的相关技术和产品的研究。

（一）细胞类型

自体细胞——主要研究自体细胞的采集与扩增培养，以及用于对同一病人的即时检验产品。

同源异体细胞——采集自捐献者的细胞，主要研究其扩增和存储技术，用于基于细胞的医疗产品。

干细胞——具有多向分化潜能的细胞，可分化成肌肉细胞、红细胞或某个特定器官的细胞。

（二）基于细胞的相关技术和产品

细胞治疗——将活细胞或经基因改造的细胞通过输血、输液或骨髓移植手术等植入病人体内，用做细胞替换或受损细胞及受损组织的修复。相关产品及应用有：转移性前列腺癌症疫苗；促进伤口修复的喷雾细胞；癌症免疫疗法所需的T细胞和针对中风、心脏衰竭、自闭症、纤维化、糖尿病和骨髓损伤的干细胞。

工程化组织——将活细胞植入患者体内用以恢复、维持和改善组织及器官功能，包括骨骼、软骨、皮肤、肌肉以及器官等。相关产品及应用有：眼、心血管、神经组织再生；血管移植及关节软骨再生。

医疗设备——检测和监测细胞功能，通过物理、磁、电、光或化学物质等刺激，达到诊断、控制、预防、治疗或提高次优细胞功能。相关产品及应用有：髋关节植入物；腰椎间盘修复和神经探针。

药物研发和检测平台——在药物研发过程中使用活细胞研究疾病原理和次优细胞功能，并测试实验药物（化合物）的有效性和安全性。相关产品及应用有：器官组织切片模型，用以模拟器官和器官系统的活动。

实现路线图的主要流程

（一）建立研发、质量监测控制和标准化生产的一整套制备架构

（二）落实、分解先进细胞制造的阶段任务和时间表

启示

（一）“先进细胞制造技术路线图”标志着美细胞制造开始进入由规划到落实，实现产业化发展的阶段

细胞疗法、工程化组织等以细胞为基础的新兴医疗已成为解决一些重大疾病的有效治疗手段，未来将形成万亿级的全球市场规模。仅2012年，细胞疗法就治疗了超过160000名癌症、神经退行性疾病、血液病、视觉障碍等疾病的患者。此外，也已经有基于细胞相关技术的预检平台为人们预测疾病和个性化诊断医疗提供建议，可在癌症、糖尿病等疾病的早期采取介入治疗。同时，这类平台也可促进研发更加安全有效的药物。美国制定“先进细胞制造技术路线图”，将有力推动其以细胞为基础的新兴医疗健康产品和细胞制造产业的发展，并在这一创新领域形成新的领跑优势甚至垄断地位。

（二）我国应重视规模化、标准化细胞制造技术的研发，迎头赶上

美国出台的路线图对我国发展以细胞为基础的新兴医疗健康产业具有重要借鉴意义。我国在细胞治疗、干细胞与再生医学领域具有一定实力和优势，并将其作为重大科技项目列入国家“十三五”科技创新规划。当前，我国应在加强基础研究和临床研究的同时，加强规模化、标准化、产业化的细胞制备技术与装备的研发，为科学研究、疾病治疗和药物开发提供标准化优质细胞。实现大规模、低成本、高质量、标准化的细胞制备技术国产化，对我国以细胞为基础的新兴医疗以及健康产业的发展十分重要。

参考资料

Roadmap for Advanced Cell Manufacturing Shows Path to Cell-Based Therapeutics.

http://www.news.gatech.edu/2016/06/11/roadmap-advanced-cell-manufacturing-shows-path-cell-based-therapeutics；http://cellmanufacturingusa.org/road-map

过去20年间，新兴的细胞医学技术已被用于治疗许多疑难疾病。在这些治疗方法被推广之前，人们必须研制出可大规模制造的高质量的活体细胞。2016年6月13日，美国国家细胞制造协会（National Cell Manufacturing Consortium，NCMC）在白宫机构峰会上宣布了《面向2025年大规模、低成本、可复制、高质量的细胞制造技术路线图》，用于设计大规模生产用于癌症、神经退行性疾病、血液和视觉障碍和器官再生和修复的细胞治疗产品的路径。这份10年路线图由美国国家标准与技术研究所（National Institute of Standards and Technology，NIST）牵头，25家企业、15家学术机构和相关政府机关参与了制定过程。路线图定义了细胞制造的研究范围与意义，并提出了细胞制造的优先行动路线图（如表1所示）。

表1 细胞制造优先行动路线图

该路线图还建议加强细胞制造工业基础建设，加强监管战略开发，完善产品质量标准，通过高等教育和员工培训来提升从业人员的技术水平和生产效率。

资料来源：

Achieving Large-Scale, Cost-Effective, ReproducibleManufacturing of High-Quality CellsA Technology Roadmap to 2025

http://cellmanufacturingusa.org/sites/default/files/NCMC_Roadmap_021816_high_res-2.pdf