全球首例！“基因编辑”治好白血病

来源：信息时报   发布者：亦云   日期：2015-11-09  

基因编辑技术造就了世界首例婴儿白血病治疗奇迹。据英媒11月5日报道，英国伦敦一名患白血病的1岁大女婴生命进入最后几个月倒数。面对传统疗法失效，医生尝试将基因编辑过的血液细胞注入她体内，成功消灭癌魔，开创全球首例。 尝试没用过的治疗方法 去年6月份，蕾拉·理查德兹诞生于伦敦北部。活泼可爱的女儿给其父母阿什利·理查德兹和丽萨·福利带来了莫大的幸福。然而，三个月后蕾拉开始患病，医生通过血液检测将其确诊为急性淋巴细胞白血病患者。对婴儿来说这种疾病相当难治疗。疾病确诊后，化疗及骨髓移植对蕾拉均不奏效，医生无计可施，建议理查德兹为爱女安排善终服务。 虽然如此，蕾拉的父母仍不放弃。蕾拉的妈妈说，“我们不接受停止治疗，所以我们同意医生采取任何可以拯救女儿的治疗方法，哪怕是从来没有采用过的方法，我们也愿意尝试。” 在蕾拉父母的支持下，大奥蒙德街医院采用德国生物技术公司Cellectis开创的细胞方法治疗蕾拉。这种方法非常新颖，其核心是将抗癌基因插入健康的捐赠者血液细胞中，在此之前仅在老鼠身上做过测试。 注入5000万个基因编辑过的细胞 今年6月份医生将1ml编辑过的健康细胞注入到蕾拉体内。蕾拉的父亲说，“对于此次治疗，蕾拉并没注意到发生了什么，她仍在床上跳跃着。接受一个从未在人类身上使用过的治疗方法听起来有点吓人，即使有风险，只要有一线希望我们也毫不犹豫地尝试。” 如今，多亏了注入的5000万个基因工程编辑过的细胞，使得蕾拉体内的癌细胞被捕杀且病情开始消退。在治疗初期还看不到明显的效果，但几周后蕾拉开始出现复苏的迹象，医生紧跟着对蕾拉进行了骨髓移植以确保根除疾病，如今检测结果发现蕾拉身上的癌细胞已完全消除。 综合王裳 我们使用这种方法治疗了一个很坚强的小女孩，这种方法是否适合所有孩子还需谨慎。但这对新生物工程技术来说具有里程碑意义，对孩子的影响也是惊人的。如果这种方法具有可重复性，那么将是白血病治疗的一个巨大进步，同时也有助于开创囊性纤维化和其他遗传疾病治疗的新方法。 ——蕾拉的主治医生瓦萨姆·卡西姆教授 治疗细节 修改捐赠细胞使其抗癌 蕾拉的生命获救得益于基因工程修改过的血液细胞。捐赠的血液细胞来自美国，科学家总共对其进行了三次修改。 科学家们首先在捐赠的血液细胞中添加抗白血病基因，这些基因可编码靶向并杀死癌细胞的蛋白质，其次科学家使用TALENs技术关闭两个基因，关闭第一个基因是为了确保捐赠的细胞不被蕾拉的身体排斥，关闭第二个基因是为了确保捐赠细胞不被治疗药物杀死。 用TALENs技术精确改变DNA TALENs是一种新型基因编辑技术，可精确改变DNA。蕾拉是首例使用TALENs技术治疗的成功案例。科学家希望该技术可以用来纠正导致囊性纤维化、血友病等疾病的基因缺陷。 然而，也有人担心这会导致婴儿设计的滥用等现象。但科学家表示需要更多的研究来证明该方法治疗白血病的安全性，如果被证实，那么拯救蕾拉的细胞将可受益于其他儿童和成年人。 据外媒报道，英国医学界在对抗血癌方面取得重大进展，全球首次为一名一岁女婴注入经基因改造免疫细胞，成功消灭她体内的癌细胞，目前女婴已病愈回家。医生表示，女婴的病情十分严重，此次能奇迹痊愈，为运用新基因工程科技奠定里程碑，但该女婴仍需再等一、两年才能确定会否复发。医院计划展开临床测试，在其他癌童身上测试新疗法。 　　据报道，女婴理查德兹在14周大时，确诊患急性淋巴细胞血癌，经化疗、骨髓移植等传统疗法后病情没改善，医生甚至建议家属为女婴准备后事。这时，大奥蒙德街医院(GOSH)的医生建议让她测试新基因疗法，父亲阿什利表示，当时女儿极为痛苦，因此决定一试。 　　据悉，新疗法之前只曾在老鼠身上测试，专家需紧急向监管当局申请才能使用。医生用分子剪将健康捐赠者的白血球细胞进行基因改造，以免受女婴身体排斥，然后将名为“UCART19”的少量改造细胞注入她体内，让它们找出并杀死癌细胞。 　　手术后，医生将女婴隔离，以免受感染。两个月后，医生再为她移植骨髓，换掉被白血球破坏的骨髓，再过一个月，女婴痊愈回家。 　　伦敦大学学院儿童健康研究所细胞及基因治疗教授卡西姆表示，女婴本身很强壮，故新疗法是否适用于其他儿童尚有待确定，但他认为新疗法潜力很大，若证实有效，将在治疗血癌及其他癌症路上迈出一大步。 据国外媒体报道，一位名为Layla Richards的女童是在伦敦中部的大奥蒙德街医院（简称Gosh）接受了全新的白血病治疗。科学家们借助一种全新的基因编辑技术来操控免疫细胞对抗疾病。 这种疗法此前只在实验室的小白鼠身上进行过实验。医生们称这种治疗取得效果几乎是一个奇迹，而且非常令人吃惊。专家称这有可能代表我们在治疗白血病领域的一种巨大的进步。 Layla在14周的时候就被诊断为癌症，血液测试表明Layla患上了急性淋巴细胞白血病，这是最常见的一种儿童白血病。她接受了几次化疗而且也接受了骨髓移植。但是7周后，医生告诉她的家人白血病又回来了。 医生们告诉她的父母没有方法可以治愈她，而且建议采用姑息治疗的方法。她的母亲Lisa Foley是一位牙科前台接待员，她声称：“我们不想接受姑息治疗，因此我们请求医生为我们的女儿尝试任何可能的方法，即使这种方法之前从未有人尝试过。” 后来医生告诉他们，医院的专家最近在实验室研发出一种实验性疗法。这种疗法需要使用“分子剪刀”对基因进行编辑，并且创造出基因修饰的免疫细胞，可以搜寻并杀死耐药白血病。在接受这种治疗之后，Layla在隔离病房中度过了几个月时间，现在她的白血病已经完全治愈而且正在家中康复。 Layla的父亲是一位司机，他声称：“想到这种疗法之前从未用于人类，我就感到害怕。但是即使有风险我们也毫无疑问想要进行尝试。Layla病的很严重而且她非常痛苦，我们必须做点什么。” 医生解释称，Layla接受了1毫升经过基因编辑的细胞（这种细胞被称为Ucart19细胞）输入，她虽然出现了皮疹，但是其它似乎一切正常。几周后Foley女士接到了医生Richards先生的电话，他声称治疗起作用了。 Richards称：“即使此刻她已经完全痊愈，我们仍然不知道未来会发生什么。她仍然需要每月进行一次骨髓检查，而且或许以后都要服用药物。”Foley称：“我认为我们是非常幸运的，我们在正确的地方和恰当的时间获得了一小瓶这种细胞。万幸的是Layla将会康复，而且有更多的孩子可能得到真正新疗法的帮助。” Layla 的主治医生，Gosh 医院骨髓移植科的负责人，Paul Veys教授称：“由于这是首次采用这种疗法，我们并不清楚它是否有效或者什么时候才会有效果，因此当我们看到疗效的时候都感到非常高兴。她的白血病非常具有侵略性，因此获得这种疗效可以说是一种奇迹。” Gosh医院免疫学顾问，伦敦大学儿童健康研究院的Waseem Qasim教授称：“我们只在一位非常小的女孩身上使用了这种疗法，因此它是否同样适用于所有的孩子，我们还需要谨慎。但这也是新基因工程技术使用的一个里程碑，如果这种疗法可以复制，那它可能代表着白血病和其它癌症治疗的巨大进步。”（过客/编译）

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