癌症靶向药物“Off-label”用途何去何从？

来源：创药网   发布者：张荐辕   日期：2015-10-14  

随着癌症靶向药物的数量不断增长，以及人们在分子水平上探索肿瘤的能力不断增强，肿瘤学家们越来越多地尝试使用靶向药物标签外用途来治疗病人。有大约30%的癌症药物使用了其标签外的用途。一项针对靶向药物标签外用途的首次随机临床试验（与化学疗法对比）显示，这种个性化治疗方法并不能使病人受益。 法国巴黎居里研究所的肿瘤学家Christophe Le Tourneau是该项研究的第一作者，该项研究随机选择了195名癌症病人，对他们进行相关的标签外靶向药物治疗或化学治疗。在这项试验中，个性化治疗的病人的无进展生存期是2.3个月，相对于使用化学治疗的病人2.0个月的无进展生存期并没有显著差异。 Le Tourneau表示他们的试验也是有缺陷的。这只是一个小型试验，并且晚期癌症病人本身就很难获得好的疗效。研究者在药物的使用上面也有所限制，只针对已经获批的药物。同时，研究人员仅仅使用了一种简单的算法来匹配靶向药物与分子异常。但是肿瘤科医生在临床上使用药物标签外用途时，这些限制也同样存在。 美国芝加哥大学的肿瘤学家Daniel Catenacci评论这项试验时表示，在商业临床诊断报告中出现的基于生物标记物以及抑制剂之间的微小联系的疗法是有缺陷的，这项试验就为此提供了强有力的证据，应该禁止这种使用靶向药物标签外疗法的治疗方式。 然而目前针对癌症靶向药物更广泛用途的临床试验还在进行当中，包括2015年7月由美国国家癌症研究所发起的NCI-MATCH试验，这项试验将在1000名有不同类型的癌症病人中进行，测试25个靶向药物。美国国家癌症研究所目前已经挑选了6家公司的8个药物进行NCI-MATCH试验，表1显示了目前NCI-MATCH试验药物。

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