Nature：CRISPR/Cas9技术进行多基因改造有望培育成熟的人类器官供体猪

来源：生物谷   发布者：张荐辕   日期：2015-10-12  

几十年来，科学家与医生们都梦想有一天能够利用猪培育稳定的人体置换器官的来源。然而人体免疫系统对外源器官的天然排斥以及猪体内的病毒对病毒对器官的侵害都成为阻挠这一试验成功的因素。如今，科学家已经可以成功在猪胚胎中改造60几种不同的基因，从而使得他们坚信不远的将来可以培育出稳定的人类器官供体小猪。 该工作于10月5日在美国国家科学院人类基因组编辑大会上得到了展示。著名遗传学家。来自哈佛大学医学院的George Church教授宣称他们利用CRISPR/Cas9技术已经成功地将小猪胚胎中原有的62种病毒灭活。这些病毒原本根植于猪基因组中，不能通过治疗或中和的方法清除，而且它们被认为是器官移植引发疾病的主要原因。 Church研究组同时也在另外一组小猪胚胎中改造了20中基因，包括编码引发人体免疫排斥，或引发血液凝固的相关受体基因。由于文章尚未发表，因此Church没有透露具体基因的名称。最终，他们希望通过两类修饰的结合达到成功培育器官供体小猪的目的。 “这是我十年来一直想做的一件事情”，Church说到。他同时合伙成立了一家以生产该小猪为主营业务的公司，名为eGenesis，努力将该成果市场化。 Church并没有透露太多有关他们研究团队改造如此多基因的方法。不过他已经表明该修饰后的胚胎已经可以植入母本体内进行体内培育。eGenesis还向哈佛大学提供了一整套的设备，保证小猪在无菌的环境中生产与饲养。 加州伯克利分校的生物化学家Jennifer Doudna是CRISPR/Cas9技术的共同奠基人之一，她对能够同时改造如此多的基因感到十分吃惊。她认为该成果使得每个基因可以自由开关，有助于合成生物学研究的进一步发展。 哈佛大学的干细胞生物学家，George Daley认为该技术对于治疗人类疾病也有帮助。因为有些疾病是由多种不同基因共同导致的，因而同时对相关基因同时进行改造才能达到治疗的效果。

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