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36氪首发 | 将CRISPR技术用于新药研发与分子诊断,「克睿基因」获1700万美元A轮融资
来源:36氪   发布者:ailsa   日期:2018-08-06   今日/总浏览:1/1798

36氪获悉,生物科技公司克睿基因已完成1700万美元A轮融资,由启明创投领投,清松资本、盛鼎投资共同投资。本轮融资将主要用于技术平台的完善、生产研发中心建设,和推进新药项目IND申报,以及产品线的扩充。

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克睿基因成立于2016年7月,专注于新型医药、分子诊断领域中CRISPR技术原创性应用的开发,以解决难治愈性肿瘤、复杂遗传性疾病的临床需求。

资料显示,CRISPR基因编辑技术能在细胞中精准识别特定DNA序列并制造双链断裂,从而实现定向基因改造,特异性调控细胞功能;相比上一代的TALEN及锌指核酸酶等技术,它具有高效、快速、简单易用等特点。2013年初,发表于Science杂志上的一篇文章首次证实:CRISPR技术能够编辑哺乳动物细胞基因组,能在生命科学领域真正得到广泛应用。

有专家就表示,基因编辑技术对于阐明疾病发生和药物作用机理、建立疾病动物模型、遴选药物作用靶点都具有重要作用,对促进新药研发具有重大价值,这通过全球制药巨头在过去几年中的陆续布局可见一斑。譬如,拜耳在2015年12月宣布投资3.35亿美元与初创基因编辑公司CRISPR Therapeutics合作开发新药用于血液疾病、失明和先天性心脏病的治疗;诺华也同年宣布与Intellia Therapeutics 和Caribou Biosciences展开合作,探索CRISPR基因编辑技术在药物研发中的应用。

不过,早年的CRISPR技术在脱靶效应的安全性、在动物或人体内的编辑效率、递送工具的成熟度等,离实现产业化还很远。在对市场、政策、人才和资金环境进行多年考察后,在生命科学领域有多年研究经验的徐元元博士创办了克睿基因,想要推动基于CRISPR技术产品的产业化。

据悉,目前公司已搭建了基因编辑技术平台以及基因递送平台:一方面基于基因编辑技术的药物和疗法来推进新型医药上市;另一方面,拓展应用基因编辑技术的高精度识别能力,搭建分子诊断的技术平台,来推动原创型产品开发和产业化。

具体来说,克睿基因利用基因编辑技术对健康供者(非患者本人)的T细胞进行改造,从而制备出大量供不同患者使用的CAR-T细胞,即通用型CAR-T,又称UCAR-T。

徐元元表示,与自体CAR-T疗法不同,UCAR-T可实现大规模量产,并不受患者T细胞质量的影响。这不仅能大幅度降低治疗费用,还无需针对每个病人单独制备,从“私人定制服务”变成了“产业化药品”,让药物可及性能够大幅提升,并可随时使用。

项目进展方面,目前克睿基因有多条产品管线在研,覆盖细胞治疗、基因治疗和分子诊断三大业务;其中已有一个新药研发项目开启了全球首例临床试验,诊断产品也已进入产品优化阶段。

至于产业化的问题,徐元元认为,CAR-T作为一个新兴领域,各家公司的生产工艺和生产系统均有差异,基于各自研究成果和临床数据建立起来的质量标准千差万别,要建立行业统一标准非常困难。但UCAR-T作为一种真正的产业化药品,可逐步消除这种差异。

团队方面,创始人兼CEO徐元元先后毕业于南京大学、清华大学和耶鲁大学,曾从事DNA损伤修复、肿瘤发生相关蛋白质的结构与功能等方面的研究,曾任职于上市药企亚宝药业创新药物研发平台,承担多项创新生物药的开发及2项1.1类小分子新药的临床前生物学评价。

目前,国内开展同类型研究的创业公司还有观梓科技、威斯腾诊断、华夏凯奇生物等。

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