01 87亿美元大手笔！诺华收购基因疗法公司

 药明康德：诺华（Novartis）公司宣布已与AveXis达成协议，计划以总共87亿美元的价格收购这家处于临床阶段的基因疗法公司。此次收购得到了两家公司董事会的一致通过。

AveXis致力于将基因疗法用于临床，为患有危及生命的罕见神经系统遗传病的患者和家庭带来治疗希望。该公司目前正在进行多项关于脊髓性肌萎缩（SMA）的临床研究。SMA是一种遗传性神经退行性疾病，由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起。AveXis的主要基因疗法候选药物AVXS-101在治疗1型SMA方面具有引人注目的临床数据，这是导致婴儿死亡的头号遗传病因，90%患这种疾病的婴儿不能活过2岁，或需要永久依赖呼吸机生存。据估计，每6000-10000个孩子中就有一个受某种形式的SMA影响。 

02 亿帆医药2.5亿元购买第三代胰岛素平台技术

 医药魔方数据：亿帆医药4月9日公告称，已与 SUMMITBIOTECK CO., LIMITED签订了《专有技术转让协议》，以人民币 2.5亿元或等值的美元（含税）获得其胰岛素类似物产品（Insulin Analogues）平台技术，以用于开发生产的第三代胰岛素，即工业生产门冬胰岛素（Insulin Aspart）、 赖脯胰岛素（Insulin Lispro）和甘精胰岛素（Insulin Glargine）。 

亿帆医药在取得标的技术后，仍需进行临床试验并申请药品上市，存在周期长、研发投入大、每个阶段均可能存在因技术、临床试验、审评等因素无法顺利推进的风险。

03 FDA正式批准Rubraca用于复发性卵巢癌维持治疗

 药明康德：近日，Clovis Oncology宣布美国FDA批准Rubraca®（rucaparib）片剂用于复发性卵巢上皮癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的维持治疗，这些患者接受铂类化疗后有完全或部分缓解。FDA还同时批准了补充诊断测试FoundationFocus CDx BRCA LOH用于确定肿瘤样本的同源重组缺陷（HRD）状态，并将Rubraca的首个适应症从加速批准转为正式批准。

Clovis Oncology带来的Rubraca是一种口服小分子聚ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制剂，可阻断参与修复受损DNA的PARP酶活性。当PARP的功能得到抑制，那些同时具有受损BRCA基因的癌细胞的DNA不太可能得到修复，导致癌细胞死亡，并可能减缓或停止肿瘤生长。今年2月28日，Rubraca被纳入美国国家综合癌症网络（NCCN）卵巢癌临床实践指南，作为铂类敏感卵巢上皮癌、输卵管癌和原发性腹膜癌患者的维持疗法，这些患者在完成至少两次铂类化疗后有部分或完全缓解。

04 这家百强药批，要被卖了！

赛柏蓝：近日，南京医药股份有限公司（下简称南药）发布公告，宣布与金陵药业签署了《意向书》。

南药表示，近日在南京与金陵药业签署了《意向书》，意向收购包括金陵药业在内的南京华东医药有限责任公司（以下简称“南京华东”），股东所持有的部分或全部股权，最终持有华东医药至少51%股权。 

同时，南药将收购金陵药业直接持有的南京华东医药之子公司，南京金陵大药房有限责任公司（以下简称“金陵大药房”）30%股权。 

若上述交易完成后，南京华东医药及金陵大药房将纳入公司合并报表范围。南药已经同金陵药业已对上述整合方案达成共识，最终整合方案将根据商业谈判结果予以确定。 

05 治疗NASH阿斯利康3.3亿美元收获RNA疗法

药明康德：今日，位于加州圣地亚哥的Ionis Pharmaceuticals公司宣布该公司授予阿斯利康(AstraZeneca)进一步开发IONIS-AZ6-2.5-LRx，治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的独家授权。Ionis公司将从阿斯利康获得3000万美元的付款，并且根据药物开发过程中的里程碑可能获得额外高达3亿美元的付款。阿斯利康将负责这一药物随后的所有开发和推广过程。

Ionis公司开发的IONIS-AZ6-2.5-LRx是抑制一个未披露的NASH靶点的反义RNA疗法。这一疗法应用了Ionis公司最新的2.5代化学修饰技术(Ionis’ Generation 2.5 Chemistry)和配体复合反义(Ligand-Conjugated Antisense, LICA)技术。使用2.5代化学修饰技术的反义药物与2.0代药物相比药效可以提高10倍。同时，2.5代化学修饰技术让反义药物能够有效分布到人体内包括肝脏、肾脏、肺、肌肉、脂肪、肾上腺和外周神经等多种组织中，从而扩展反义药物的应用范围。

01 礼来独家授权肝病新药A轮闪电融获3000万美元

创鉴汇：非酒精性脂肪性肝炎（NASH）领域有新军团加入。近日，全球生物制药公司Terns Pharmaceuticals宣布，获得了来自礼来亚洲基金（Lilly Asia Ventures）的A轮3000万美元融资，并与礼来公司（Eli Lilly）签署了全球独家授权协议，从礼来公司获得了3个治疗NASH小分子药物的全球开发授权，包括： 

1、TERN-101 ：靶向法尼醇X核内受体 (FXR)的激动剂，已在欧洲进入了1期临床阶段，预计2019年下半年启动中国1期临床。FXR受体（胆汁酸是其天然配体）的激活，参与介导了调节控制胆汁酸合成、脂质代谢、炎症和纤维化等的关键信号。

2、TERN-201：靶向氨基脲敏感型胺氧化酶(SSAO)的抑制剂，已处于IND（新药临床申报）准备阶段，预计2019年下半年将在中美两地同步启动临床试验。SSAO信号途径，参与介导促进白细胞趋化富集、氧化应激、炎症和肝纤维化等。

3、NASH已知靶点的小分子药物，具体尚未披露。

02 融资1亿美元癌症表观遗传学新锐获投资者青睐

药明康德：Constellation Pharmaceuticals日前宣布，获得1亿美元融资。该公司计划利用这笔融资将其多个在研产品推进至临床。Constellation Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物医药公司，基于其在癌症表观遗传学领域的开拓性研究，开发肿瘤靶向和肿瘤免疫疗法。

此笔融资将支持其多个在研产品推进至临床。具体来说，其正在进行的ProSTAR和ORIOn-E试验旨在证明CPI-1205分别提高当前代雄性激素抑制剂在转移性去势抵抗性前列腺癌中的效力和其他实体瘤中癌症免疫疗法的效力。该公司还计划推进临床阶段在研产品CPI-0610作为单独疗法或与JAK抑制剂联合治疗骨髓纤维化。

03 百奥赛图完成4.1亿元C轮融资 

创鉴汇：4月10日，百奥赛图基因生物技术有限公司（简称“百奥赛图”）宣布完成总额4.1亿元的C轮融资。本轮融资由招银国际资本领投，B轮领投方国投创业、以及本草资本、同创伟业、元禾原点共同跟投。本轮所募集到的资金将主要用于国内外市场开拓、技术和产品开发、新基地建设、以及人才队伍建设等领域。 

公司充分利用中美两国优势资源，建立起国际领先的基因敲除/敲入模式动物开发平台。在北京和江苏海门运营上万平米的动物中心，并将于两年内将动物中心面积扩大到5万多平米，成为国内一流的模式动物供应商。公司依托自主开发的免疫检查点人源化小鼠及人类免疫重建的免疫缺陷动物，在美国Boston、北京及江苏海门分别建立肿瘤免疫药物药理药效评价平台，向国内外医药企业提供研发服务。并在此基础上，全流程优化和提升了传统抗体发现流程，提供高效快捷、高成功率的抗体发现和筛选外包服务。

01 国家市场监督管理总局正式挂牌机构改革仍在继续

 新浪医药：今天（4月10日），新组建的国家市场监督管理总局正式挂牌。张茅任局长、毕井泉任党组书记。

中共中央十九届三中全会的国务院改革方案于3月13日正式公布，改革后与医药相关的四个核心部委和体制分别为：国家卫生健康委员会，国家市场监督管理总局，国家医疗保障局，改革国税和地税的征管体制。

唐民皓认为，药监机构改革将聚焦风险，科学地配置监管资源。目前药品监管队伍6万人的职能或将向市场监管局转变，关注风险控制设置，放弃没有风险、可管可不管的部分。同时，创新治理，实现药品安全社会共治。药品监管一定是社会方方面面的，企业要发挥第一责任，且行业、第三方都要发挥作用。

01 突破！移植到鼠脑的微型人脑长出毛细血管

 网易科技：据英国《每日邮报》报道，研究者首次在实验室中培育出长出血管的微型人脑。

在向老鼠脑内植入仅一毫米长的微型人脑两周后，研究者发现微型人脑长出毛细血管并一直渗透到中央，从而实现了血液供给。这一成果有望帮助研究者培育体积更大的大脑，以便更好地研究大脑的工作原理。未来，研究人员希望利用这一人造脑组织来治疗中风患者。

美国加州大学戴维斯分校的科学家团队展开了这项研究，他们最早受到的启发源自该校的血管神经外科医生本·瓦尔多（Ben Waldeu），他曾致力于研究烟雾病这种罕见疾病。烟雾病患者的双侧颈内动脉末端等区域出现阻塞，因而阻止了血液抵达大脑的其他部位。

科学家经常利用实验室培养的干细胞来研究大脑。但在理解复杂结构和器官方面，这些干细胞发挥的作用仍非常有限。

在所有人体器官中，人类最不了解的是大脑，而供实验用的微型大脑让研究者获得了探查大脑不同区域如何协同工作的前所未有的机会。

 02 生物物理所等首次解析2型单纯疱疹病毒核衣壳高分辨率结构

 生物物理所：近日，中国科学院院士饶子和团队研究员王祥喜、湖南师范大学教授刘红荣、中科院生物物理研究所研究员章新政、中国食品与药品检定研究院教授王军志等合作，首次解析了疱疹病毒α家族的2型单纯疱疹病毒（HSV-2）核衣壳的3.1Å原子分辨率结构，阐明了核衣壳蛋白复杂的相互作用方式和精细的结构信息，并提出了疱疹病毒核衣壳的组装机制，为进一步研究病毒核衣壳与包膜蛋白的组装以及疱疹病毒的抗病毒治疗奠定了基础。

饶子和团队博士研究生袁帅、王佳灵，章新政课题组博士研究生朱东杰为论文共同第一作者。王祥喜、章新政、刘洪荣、王军志、饶子和为论文共同通讯作者。生物物理所研究生王男、博士高强，湖南师范大学研究生陈文沅、唐豪参与了该研究部分工作。该研究得到了国家自然科学基金、国家重点基础研究发展计划、中科院战略性先导科技专项等的资助。

03 上营养课能够缓解II型糖尿病症状

 生物谷：来自Physicians Committee for Responsible Medicine的研究者们在华盛顿地区为糖尿病患者组织了一次私人的营养课程。尽管这些患者的症状在课程开始之前都得到了有效的控制，但营养课程本身能够显著缓解其体重、血糖含量以及胆固醇的水平。

在这项为期20周的研究中，两种不同类型的饮食都具有保护的效果，其中一种是低脂肪的素食，另外一种是部分受控的饮食方式。这两组患者的日常饮食中均含有少量的脂肪、肉类以及胆固醇。

研究结果表明，这种简单、廉价的饮食干预方法能够有效提高糖尿病的管控效果。

此前研究已经表明饮食干预能够有效提高糖尿病症状的管控，与医药不同，饮食习惯的干预能够同时对多个健康因素进行影响。以蔬菜为主的饮食习惯尤其有效果。通过降低细胞中的脂肪含量，提高胰岛素的功能，能够从根源上阻断II型糖尿病的发病原因。素食还有助于控制体重、体脂以及血压等等。

04 PD-L1免疫治疗临床成果喜人！肿瘤患者迎来全新抗癌手段 

转化医学网：近日，人类肿瘤里程碑免疫疗法抗PD1PD-L1抗体联合免疫疗法在临床治疗肿瘤中取得突破性进展，结果发表于“TheLANCET-Oncology”。这种肿瘤手段未来将代替副作用较大的化疗，同时该免疫疗法针对全世界发病率和死亡率最高的肺癌效果更为显著。

总的来说，研究人员在这项1b期研究中的发现显示，ALT-803可以完全在临床治疗的基础上安全地联合使用nivolumab。这项研究提供了用IL-15治疗非小细胞肺癌的临床益处。最重要的是，ALT-803或靶向IL-2和IL-15Rβγ途径的激动剂可在经PD-1治疗失效患者中重新诱导机体抗癌反应。这种联合抗癌疗法不仅仅为非小细胞肺癌的治疗提供思路，而且也为其他种类的肿瘤提供了新的治疗思路。