6个人的团队，1000万元的启动资金，上海帕尼生物科技有限公司董事总经理韩旭和他的同事们完成了在很多人看来不可能完成的任务——获得美国FDA的新药临床申请编号和临床许可。作为近10年来屈指可数能在美国申请临床的新药，韩旭说，创业公司也有能力自主研制一款新药。

创新贴剂疗法消除副作用

“肝素是个神奇的东西，它能够让血液不那么快凝固，有效预防各种血栓类疾病。目前国内的肝素是从生猪小肠粘膜中提取的，我国的生猪存栏量远超世界其他国家和地区，因此肝素也形成了一条完整的产业链，出口量稳居世界第一。”韩旭介绍道。

然而，肝素出口后的制药过程全部由国外企业垄断，几乎所有的品牌和市场都被控制在了外国药企手中。“我们要做的就是一款新药，打破国外的市场垄断。”韩旭说，在全世界，肝素基本都被做成了注射剂，由于是直接进入到人体中，注射部位会出现淤血，甚至坏死，不良反应率高达10%，所以实际的注射部位只有肚脐周围10厘米内的位置，靠着较厚的皮下脂肪层来缓解不良反应。“当时就想着，能不能有什么创新疗法。”

肝素进入胃肠道就会被分解，注射又会有副作用，如何让其缓慢渗透进人体，需要创新的疗法。一个偶然的机会，韩旭接触到了一家技术方，交流中想到了采取透皮给药的方式。第一个产品做成后，他迫不及待地在自己身上尝试了一番，没有发现任何不良反应，肝素吸收也不错。这给了他很大的信心。“我们用这种创新，把一款高风险的药变成一个使用方便、低风险的药，这种突破的创新型疗法也得到了美国FDA的肯定。”

靠亲友众筹完成了新药研制

韩旭研制的这款产品全名叫做肝素钠水凝胶缓释贴。在制药行业做了近20年，身为一个“药二代”的他坦言，对这个行业已经“了然于胸”。

99届同济大学化学专业毕业，2002年获得执业药师资格，他最初是做销售出身，后来又做了研发市场拓展，对研发等各个流程都比较熟悉。供职于华海药业时期，他担任公司的BD总监。“当时我极力想说服企业做新药，因为企业做仿制药已经成熟，市场规模也已经很大。如果有实力，就应该投入新药。但是最后新药的研发并没有启动，这和我志向有了出入，我就自己出来干了。”回忆起这段经历，韩旭说，他就是想让同行看看，大企业没法完成的事情，个人也可以做到。

当然，企业的起步并不容易。研发新药需要大量的人力、财力，企业刚开始时，缺乏资金支持。最初的创业团队就拿自己的钱，并找亲戚朋友一起筹资，共计1000余万元。“相当于大家拿了几年的年薪进行一场豪赌，这在药品行业也开创了先例。但这并不是闭门造车，也不是凭空想象。从我们的行业经验来说，这个药成功的几率有70%-80%，而如果是做一个新化合物，可能只有千分之一的成功几率。”

一般需要花上几亿元研发的新药，韩旭和他的团队经济地只花了1000多万元就完成了前期研发。在他看来，做了一个世界级的新药，必须找到自己产品的特色，在广泛的治疗领域中，寻找到新的突破点。也正因为这个原因，从启动FDA申报到获得肯定答复只花了近半年的时间。

市场或达5-10亿美元

近10年来，中国药企在美国拿到新药临床许可的，一共也就10余个，其中还有一大半还是中药，西药则是凤毛麟角。

肝素类的制剂市场不可限量。根据近年的数据显示，目前全球抗血栓领域每年有200亿美元的市场规模，肝素药类则覆盖其中50亿美元的市场，且每年以10%的增速在迅速攀升。“如果我们能覆盖全球5%的市场，就是5-10亿美元。一款新药每年能卖到5-10亿美元，就是一个非常巨大的数字。”韩旭难掩心中的兴奋。

“当然，我们现在还在研发阶段，之后还会做人体临床，批复上市，今后还要建厂，达到真正的规模化生产。如果在资金充沛情况下，我们的这款外用贴剂在2020年可以上市。”韩旭说道。

在他看来，制剂厂建设不需要巨大投资，肝素原料也能从国内供货商获得稳定的进货渠道，今后的新药一定能打开一片新天地。

别人的“天方夜谭”，我的“梦想成真”

如今，帕尼生物的在册员工仅有6人，在很多业内人士看来，简直“难以置信”。“主体研发其实就我一个人在CRO的协助下完成。从制剂配方、工艺流程、质量标准、动物实验和人体实验方案拟定，都是自己在钻研。”韩旭现在最担心的，就是资金。“现在最大的问题是新药研发曲高和寡。”

接触了30余家投资机构，只有两家表示了明确的投资意愿。韩旭并没有心灰意冷，在他看来，这一切早已习惯。“我们团队很小，能研发出在美国上市的新药，很多人觉得是天方夜谭。我个人也觉得这个新药大概还需要1-2年的研发，没有想到FDA的回复如此之快，不可能正在逐渐变成可能。”虽然前期遇到了很多的挫折，一直不被风投机构关注。他说，这是因为中国一直没有重磅新药进入国际主流市场，国内风投缺乏对新药的认识和经验，甚至于肝素行业的国内龙头海普瑞，上市前的融资也是境外机构完成的。

“做新药有意思，一点不乏味。人生跌宕起伏，循规蹈矩不是我想要的生活。坚持下去，这个新药肯定能做出来，而且我们另外一个1.1类新药也开始研发了。”韩旭这样说道。