ReNeuron公司首席执行官OlavHellebø表示:“我们需要认识到,我们目前适用的生物制剂和小分子给药方法可能并不适用于细胞和基因疗法。例如,在CTX细胞疗法治疗中风患者的过程中,我们必须通过立体定向手术将特定基因递送至大脑具体部位的神经干细胞系。”
根据Hellebø的发言,今天细胞和基因治疗所面临的一些困难就像20世纪90年代抗TNF生物制剂治疗类风湿关节炎所面临的困难一样,相关领域的科学家和产业机构必须开发新的药物递送机制以解决细胞和基因疗法商业化过程中所面临的这类问题。
四、以病人为中心的疗法
葛兰素史克公司细胞和基因治疗开发副总裁Sven Kili表示,细胞和基因治疗开发者认为病人始终是所有这类研究和商业化努力的核心。
Kili博士表示:“为了参加Strimvelis基因治疗的临床试验,世界各地的患者不得不赶到千里之外的意大利米兰,这意味着将他们的整个家庭必须通过搬到另一个国家来挽救一位成员的生命。
“作为一个制药公司,我们应该讲更多的注意力集中在病人治疗之前和治疗之后的转变,而不仅仅是将所有的注意力集中在治疗阶段的本身。”
根据Kili博士的发言,一家大型制药公司可以通过基础设施的普及,全球化健康管控和技术开发来帮助世界各地的生物技术和学术团体,以降低细胞和基因治疗技术研发和应用的综合成本。
“第一个接受Strimvelis的患者早在2000年便尝试了这种最新的医疗技术,但我们的产品却在2016年才被相关机构批准。因此,我们需要更多的合作伙伴,将这些先进的疗法更快地推向全球市场。” Kili博士总结到。
五、谁来支付昂贵的细胞和基因疗法?
为了细胞和基因疗法能够真正服务于人民,我们必须制定更为明确和合理的报销策略。
Turner博士:“这类医疗技术的报销是至关重要的,当计算产品的报销成本时,制药和生物技术公司需要考虑到治疗的伴随诊断成本以及诸如免疫抑制等额外疗法的相应成本。”
Turner博士表示:“许多细胞和基因治疗的半衰期很长,并且提供终身服务,但这却并不是使它们最具商业吸引力的东西。因此,例如CAR-T等细胞疗法的定价应该以这种治疗的成本为基础,而不能以儿科ALL患者的骨髓移植费用为定价基础。“
Hellebø指出,由于细胞和基因治疗较高的专业化程度,相比于全美大约400-450名的小分子药物销售代表数量,细胞和基因治疗的相应销售代表数量大约只需维持在150名左右。
同时,Hellebø指出确保细胞和基因治疗成功的重要性。如果细胞或基因治疗要在商业上取得成功,就必须在处方药方面做得很好。
六、柳暗花明
Turner博士表示,获得FDA的认证并不意味着细胞和基因疗法能够真正地实现商业化,这些最先进的治病治疗技术目前正面临着其生涯中的第二个死亡之谷。
mC4Tx的Miguel Forte博士,Bone Therapeutics首席医学官以及ISCT商业化委员会主席同样表示,“十年前,我们就像迫不及待地试图解开细胞和基因疗法的科学奥秘。
而现在,我们则更加意识到细胞和基因疗法在商业化以及产业化层面的重要前景。
“2017年是细胞和基因治疗商业化进程中最为关键的一年,在这一年,我们开始看到CAR-T细胞在I / II期试验中取得了很好的成功并且与临床应用越走越近。推出这些产品的能力并不是一个问题,但我们需要为细胞和基因疗法拖出持续发展的道路。虽然我们已经看到了隧道尽头的光,但真正的实现细胞和基因治疗的商业化,我们仍然不知还有多长的路要走。”