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全球首个--基于胚胎干细胞的糖尿病治疗研究
作者:   来源:干细胞   发布者:尹海华   日期:2017-08-09   今日/总浏览:4/1018

原文标题:全球首个基于胚胎干细胞的糖尿病治疗研究正式展开

2017年8月9日 I型糖尿病是一种是由人体的免疫系统引起的血液遗传病。据不完全统计,每4.22亿人中就有约10%的人患有I型糖尿病。患有此病症的患者的免疫系统会发生病变,胰岛素的产生会受到影响

在过去的15年,研究员们一直致力于使用人体干细胞来替换这些错乱的免疫系统,从而让患者的胰岛素分泌恢复正常,进而达到治愈的效果。而就在上周,两位I型糖尿病患者参与了全球首个基于胚胎干细胞的糖尿病治疗。

图丨科学家们通过对干细胞的改造来应对不同的病症

在研究初期,研究员们遇到了许多的障碍,一个主要的问题就是如何使这些干细胞在患者体内发挥预期的作用。一个来自San Diego的医药公司Viacyte展开了关于此方面的研究。他们研究出含有干细胞提取物的PEC-Direct用于人体植入,其目的是促使患者体内长出被I型糖尿病所破坏的胰岛细胞。

PEC-Direct将会被安放在人体小臂的皮肤下面,它的医疗方式是,每当患者的血糖升高,植入的干细胞提取物就会分泌出胰岛素来将血糖恢复到正常标准。“如果这个方法可行,我们就将其称为‘有效解药’”,Viacyte公司的Paul Laikind这样说,“它还不能称为真正的解药,因为它治标不治本,并没有对病症的源头(患者的免疫系统)进行医治,它只是被动地产生胰岛细胞。”

在早期的临床试验中,19名患者被植入了一个类似于PEC-Direct的装置,相对于PEC-direct而言,它含有较少量的干细胞提取物。当该装置被植入人体时,它所含有的祖细胞的确长成了干细胞,但是,这次临床试验并没有足够的细胞来测试该装置是否能够治疗I型糖尿病。

而现在,PEC-Direct已经被植入了两名患者的体内。它外部的孔洞会让患者血管内的血液流入,并激发祖细胞。当祖细胞被激活了之后(大约3个月的时间),它就会根据患者的需求来分泌干细胞并且会检测患者的血糖量。如果这个方法可行,患者就不需要时时刻刻的检测他们的血糖量,也不需要再进行任何的胰岛素植入。但是,他们的确需要摄入相关药物,用以阻止免疫系统破坏新造出来的干细胞。

近二十年来,世界范围内一直应用一种使用了类似理念的治疗方式,患者们通过植入捐赠者的胰岛细胞来进行治疗。但是,捐赠者数量较少大大影响了该疗法的受众人群数量。“如果该方法成功,它会完全改变世界范围内I型糖尿病的治疗方式”,英国糖尿病慈善协会的Emily Burns说。

而对于干细胞,我们完全不需要担心库存的问题。在此次试验中,胚胎干细胞来源于一个早期胚胎(由一名使用试管婴儿技术进行生育的女性提供)。由于PEC-Direct的祖细胞是来源于胚胎干细胞,它可以无限复制下去。

Laikind说,该方法可以使所有患有I型糖尿病的患者们得到治疗。加拿大阿尔伯塔大学的James Shapiro对Viacyte在该项目的研究上进行了帮助,并早已为了糖尿病患者们捐献了自己的胰岛细胞,他说:“如果自我产生胰岛素的细胞可以无限量生产,那么这将是人类在治疗糖尿病方面上的一大进步,这将会成为治疗糖尿病历史上的一块伟大的里程碑。”

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