人们的很多遗传性疾病大多是无法改变的，但是随着科学和医疗的进步，似乎很多东西都是可以改变的了。还在担心先天性疾病，畸形儿的出现？把心放肚子里吧，看看最新研究你就知道了。

据外媒报道，研究人员已经消除了导致数十个人类胚胎出现心脏缺陷的基因缺陷，这一研究取得了惊人的成功。这个研究，是通过在大量正常人类胚胎中使用CRISPR基因编辑技术来研究的，而CRISPR基因编辑技术在当时的研究过程中是备受争议的。

这是生物学里最热门的发明，CRISPR基因编辑技术是通过剪断换基因来改变基因的。大约有40个国家，包括美国和英国，有效地禁止或禁止科学家对婴儿使用CRISPR基因编辑技术。

但这项发表在《自然》杂志上的新研究表明，CRISPR可能会对有危险性遗传疾病的生育诊所筛查有辅助作用，依靠以前对未知的人类胚胎，是无法做到快速修复有危害性遗传性疾病基因的。

jin - soo Kim（首尔国立大学合著者）说：“令我惊讶的是，还存在广泛讨论和猜测的研究，我们能和中国人以及韩国研究人员一起合作。”

金姆（jin)和他的同事们将CRISPR基因植入到了数十个捐赠的卵子中，并与一名因心脏肌病与心脏缺陷的携带者的精子合在一起。这项研究，可以纠正因基因缺陷导致年轻人心脏病等突发的遗传疾病，研究对象大约有500人左右。如果你有遗传病，那么你有50%的可能性会把它传给你的孩子。

不同于以往的实验，在胚胎发育后使用CRISPR基因编辑技术，这一实验要在受精的时候进行。它在72%的胚胎中都成功奏效，可以将有缺陷的基因替换为健康的基因。在这些研究中，基因编辑技术取代了胚胎细胞中每一个细胞的基因，阻止了“嵌合性”——当一些细胞固定下来，而另一些细胞则是没有固定的。CRISPR并没有瞄准任何其他基因，在2015年，类似的中国研究没有成功。

即使在CRISPR基因编辑技术中没有纠正有缺陷的精子，在没有成功改变基因的28%的胚胎中，遗传病仍然会被改变。

最大的发现是，精子中的基因缺陷并没有被研究人员插入的替代基因修正，而是由卵子中的一个健康基因进行修正。这表明CRISPR基因编辑过程中有强大的和意想不到的修复DNA的人类胚胎自然形成，这是一个以前在小鼠或其他动物身上从未见过的研究。

保罗•诺普弗勒（加州大学戴维斯分校的干细胞科学家）告诉BuzzFeed新闻，“总的来说，这是一个非常酷和令人惊讶的结果，尤其是经过编辑的基因运作的得和它正常基因一样好，但我怀疑这最终会在临床上使用。生育诊所已经可以为50次的基因缺陷筛选胚胎，就像在研究中那样，然后在体外受精过程中不使用有缺陷的胚胎。”

美国国家科学院去年发布了一份报告，使用CRISPR基因编辑技术将永久改变遗传基因，所以敦促人们使用这项技术时要谨慎——这正是新研究所做的事情。许多科学家和生物伦理学家还是担心这种方式以后会对孩子造成意想不到的伤害，这就是为什么这项研究旨在尽早阻止胚胎发育。到目前为止，只有三篇发表在中国的研究报告有提到，对人类胚胎的基因改变通过CRISPR基因编辑技术进行了尝试，结果喜忧参半，效率低下。

本质上，CRISPR基因编辑技术是将一个有基因缺陷的父亲版本变成了健康运作的母性基因。但研究人员在这种基因替换是否可能在将来发生逆转的问题上存在分歧。

Robin lovell - badge（Francis Crick研究所的发展遗传学家）告诉BuzzFeed News说:“这实际上也在一定程度上起作用了，在这类情况下可能非常有用，但这当然条件是有限制的，因为这意味着从父亲的版本中改变的只有这一种方式。如果这个缺陷是女人的基因而不是男人的基因，那么这项研究发现的基因编辑技巧就不起作用了。"

然而，Shoukhrat Mitalipov(俄勒冈健康与科学大学的高级作者)不同意这个观点，他在新闻发布会上告诉记者，他认为这项技术也很可能也会交换一种有缺陷的母性基因。我们仍然有很长的路要走。”曾经这样做在一个人类婴儿前。该方法的效率要高于90%。

Marcy Darnovsky（遗传学和社会中心的生物伦理学家）说：“我认为我们正处于这个研究的关键时刻。这些研究人员真的把这项技术发展得很好了，如果我们真的想要继续研究下去的话，就要坚持。”即使他过去曾批评过工程学遗传基因。（sharon)

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