图片来源：Nature Communications

7月24日，在线发表于Nature Communications杂志上题为“Genome editing abrogates angiogenesis in vivo”的研究中，来自哈佛医学院等机构的科学家们利用基因编辑技术CRISPR-Cas9成功阻止了小鼠视网膜的血管生成（angiogenesis）。Broad研究所的CRISPR先驱张锋是这一研究的共同作者。

血管生成会导致视力丧失和失明，是多种退行性眼病的特征，包括增生型糖尿病视网膜病变（proliferative diabetic retinopathy，PDR）、湿性年龄相关性黄斑变性（age-related macular degeneration，AMD）以及早产儿视网膜病变（retinopathy of prematurity，ROP）。

尽管，血管内皮细胞生长因子（VEGF）抑制剂（如Lucentis、Eylea）在减少视网膜疾病（如PDR 、AMD）的新生血管生长和血管渗漏方面取得了成功，但这些疾病的治疗依然存在挑战，如患者需要持续治疗，相当数量不响应抗VEGF疗法的患者需要新的疗法。

CRISPR could lead to novel therapies to prevent vision loss, blindness in those with diseases of the retina. [NIH]

这一新成果的通讯作者Hetian Lei博士说：“我们知道，血管内皮生长因子受体2（VEGFR2）在血管生成中起着至关重要的作用。因此，我们想到，CRISPR-Cas9系统可以被用来编辑VEGFR2基因，从而阻止眼内病变的血管生成。”

具体来说，研究中，科学家们利用腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV）递送基因组编辑工具来靶向VEGFR2。结果发现，单次注射这类疗法就能够在临床前模型中防止视网膜血管生成。

Lei博士强调：“对于CRISPR有望为阻止眼疾中的视力丧失提供一种新方法，我们持谨慎乐观的态度。尽管还需要进一步的研究来确定这种方法的安全性和有效性，但我们的研究表明，CRISPR-Cas9系统是一种精准而有效的工具，具有治疗与血管生成相关的疾病的潜能。”