香港大学研究团队首创利用嵌合干细胞小鼠模型，为家族性高胆固醇血症患者测试药物反应，结果证实PCSK9抑制剂较他汀类药物有更高临床效果。

据介绍，家族性高胆固醇血症是一种遗传疾病，患者从父母其中一方遗传了带病基因，即使体重标准、饮食健康的人士，仍然有机会因遗传而患上此病，且病情一般较难控制。

用作治疗此病的主要药物包括他汀类药物，但大部份患者对此药物反应不理想，部分人服后会出现严重副作用，甚至导致死亡。而另一较新的药物PCSK9抑制剂则比较昂贵。

为进一步探索家族性高胆固醇血症新治疗方法的有效性，港大研究团队从患者尿液提取细胞，注射进小鼠体内，制造出嵌合干细胞小鼠模型，使它们模拟患者的身体状况，从而测试他汀类药物和PCSK9抑制剂对患者的反应和效果，作为家族性高胆固醇血症新疗法的临床前检测。

研究结果证实，PCSK9抑制剂较他汀类药物有较高的临床效果。这也为其它遗传性肝脏疾病建立临床前药物测试的体内模型提供了一个可以仿效的模式。

港大李嘉诚医学院内科学系讲座教授谢鸿发表示，港大的新型动物模型可成功测试药物，将来可应用于一些新的家族性高胆固醇血症治疗方法，未来也希望将目前的模型推广到其它遗传性肝脏疾病中，例如威尔逊氏症等。