基因治疗领域里程碑事件：欧盟批准制药巨头GSK的基因疗法上市

来源：生物探索   发布者：张荐辕   日期：2016-06-01  

5月27日，全球制药巨头葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）的基因疗法Strimvelis被欧盟批准上市，此基因治疗是世界上第一个被批准上市用于儿童缺陷基因修复的疗法，是基因治疗走向市场的又一里程碑事件。 基因疗法Strimvelis由GSK公司与意大利科学家共同研发，用于重症联合免疫缺陷症（简称SCID）治疗，其方法是首先获得患者自身的造血干细胞，在体外进行扩增培养，之后利用逆转录病毒将正常ADA（腺苷脱氨酶）基因导入其造血干细胞，最后将修饰后的造血干细胞回输到本人体内。 SCID是一种罕见遗传病，患者的免疫功能几乎完全丧失，对细菌、真菌、病毒和原虫感染均缺乏抵抗力，各种感染连续不断，往往出生一年内即可出现严重的临床病症，生命岌岌可危。此病是由于编码腺苷脱氨酶（ADA, Adenosine Deaminase）的基因出现突变失去原有功能导致的。 Strimvelis是继UniQure公司的脂蛋白酶缺乏症(LPLD)基因疗法Glybera之后的第二个被欧盟批准上市的基因治疗方法。Glybera 目前售价是100万美元，GSK公司还未公布Strimvelis的售价，但是相关消息表明其价格会远远低于Glybera的目前售价。虽然UniQure公司的脂蛋白酶缺乏症(LPLD)基因疗法Glybera被批准上市已3年多，但至今未能真正商业化用于临床。原因是多方面的，除了Glybera及其昂贵的价格与患病人数少之外，还在于新药真正商业化用到患者身上还有许多繁杂工作要做，小生物制药公司对于推进这些工作的经验与能力不足，而大制药公司丰富的商业化经验及强大的商业化能力才能推进这些工作的顺利完成。GSK 的基因疗法Strimvelis的上市标志着大型药企真正踏入基因治疗商业化市场。 此外，值得一提的是Strimvelis的上市模式对今后更多基因治疗走向患者身边具有借鉴意义。首先是意大利Telethon基金会资助完成了早期的研究工作，之后全球制药巨头体GSK接手，双方签订合作协议，推进基因治疗走市场。

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