梅奥诊所与美国医疗界多发性骨髓瘤新药“井喷”

来源： 光明网   发布者：张荐辕   日期：2016-02-23  

据我国最大的美国医疗服务机构盛诺一家介绍，在过去的2015年11月里，美国食品药品监督管理局（FDA）就批准了三种新药用于多发性骨髓瘤，这在过去的十二年里是绝无仅有的。据盛诺一家获悉，在2015年FDA总共批准了4种新药用于多发性骨髓瘤的治疗，而在过去的12年里，仅通过了7种药物用于治疗。 多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性浆细胞病，其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞，而浆细胞是B淋巴细胞发育到最终功能阶段的细胞。因此多发性骨髓瘤可以归到B淋巴细胞淋巴瘤的范围。 其特征为骨髓浆细胞异常增生伴有单克隆免疫球蛋白或轻链（M蛋白）过度生成，极少数患者可以是不产生M蛋白的未分泌型MM。多发性骨髓瘤常伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害。由于正常免疫球蛋白的生成受抑，因此容易出现各种细菌性感染。 据悉，在2015年里获批的四种新药分别是daratumumab、elotuzumab、Ixazomib和panobinostat。其中daratumumab与elotuzumab是首次应用于骨髓瘤治疗的单克隆抗体。而Ixazomib是第一种可口服的蛋白酶体抑制剂。Panobinostat是第一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂。 梅奥诊所的Rajkumar教授表示，这些新药肯定会全面改变多发性骨髓瘤的治疗方案，并且改善总体生存率。因为新药的出现，超过80%的初发患者生存时间将超过4年。 初发骨髓瘤患者的治疗方案在2015年也有新的选择：来那度胺/地塞米松联合方案。这一方案在之前仅用于已接受过一种方案化疗的患者。来自埃默里大学医学院的Lonial教授表示，现在的难题是如何将这些药物组合成最有效的治疗方案。 梅奥诊所的Rajkumar教授还表示，这些新药不仅可用于复发、难治的多发性骨髓瘤患者。在初发患者的一线治疗中，也可被应用。虽然后者用法超出说明书范围。 比如对于体弱或年龄大于75岁患者而言，Ixazomib可有效代替来那度胺/地塞米松联合方案中的来那度胺。而对于初发患者，Ixazomib作为口服药也是一种更方便的选择。目前将新药分别与来那度胺/地塞米松联合用于初发患者的一线治疗正在进行III期临床试验。 据盛诺一家介绍，很少有恶性肿瘤能像在2015年里备受美国医疗关注的多发性骨髓瘤一样，获得如此多的研究突破。而这也标志着，我国多发性骨髓瘤患者可以获得其带来的更多治疗便利。

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