Nature Med:诺华新研究应用PDX模型进行抗癌药物高通量筛选

来源：生物谷   发布者：张荐辕   日期：2015-11-16  

最近，来自诺华生物医学研究院的研究人员在国际学术期刊nature medicine上发表了一项最新研究进展，他们建立了大量PDX动物模型用于抗癌小分子化合物筛选，这项研究表明PDX模型在药物的临床前评估以及临床效果预测方面具有非常好的应用前景。 在临床前研究过程中，缺乏能够用于描述候选治疗药物和方法作用效果的理想癌症模型是预测临床治疗效率以及发现导致病人对个体化治疗方案出现异质性应答情况的因素的过程中存在的一大障碍。 PDX模型（patient derived xenograft model）是一种体内模型，主要是将病人的新鲜肿瘤细胞或组织简单处理后移植到免疫缺陷小鼠上，依靠小鼠提供的环境生长，保留原代肿瘤微环境和基本特性。依靠这种模型可以帮助科学家们深入探究肿瘤发生机制及发现潜在治疗靶点，同时还可以帮助预测患者对治疗药物可能产生的反应，包括疗效，毒副作用，吸收程度等。 在这项研究中，研究人员建立了大约1000种携带不同癌症驱动基因的PDX模型，他们利用这些PDX模型进行了体内的小分子化合物筛选，评估了62种治疗策略在6项指标上的群体应答情况。 研究人员通过观察建立了表型、药物应答以及药物抵抗机制之间的关联，证明这种方法具有很好的可重复性以及向临床进行转化的能力。除此之外，这项研究还表明相比于细胞系模型，应用PDX模型进行一些治疗方法临床应用潜力的评估会更加精确。 综上所述，这项研究表明PDX模型在癌症治疗药物和方法的临床前评估以及临床试验应答结果预测方面具有潜在应用价值。

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