阿尔茨海默药物再失败！罗坚强，不哭！

来源：生物谷   发布者：张荐辕   日期：2015-07-09  

医药老伙计们，你们是否还记得去年底阿尔茨海默氏症（AD）领域发生的一件大事？没错，就是罗氏投入巨资研发的一款单抗药物gantenerumab在大型III期临床惨败，这对于罗氏自身乃至AD领域所有研发靶向β-淀粉样蛋白的药企而言都是个沉重打击。此前，业界曾戏言AD就是个大坑，强生、辉瑞、礼来均横尸坑底，所以罗氏的加入也毫不意外（相关阅读：罗氏不哭，阿尔茨海默氏症（AD）就是个大坑！）。不过你们可能没想到的是，这家瑞士制药巨头近日再次失足跌落坑底，就连小编的心都在为罗氏滴血：come on，罗坚强！ 这一次，罗氏失败的AD药物是sembragiline，与Evotec公司合作开发。sembragiline是一种MAO-B抑制剂，这类药物目前用于治疗帕金森，其靶标是单胺氧化酶-B（MAO-B），能够保护多巴胺（dopamine）免于MAO-B的降解。罗氏目前正在调查sembragiline用于AD的潜在治疗。此次公布的一项IIb期临床显示，经过为期一年（52周）的治疗后，sembragiline相比安慰剂未能改善AD患者的认知功能。 去年底，罗氏单抗gantenerumab在大型III期研究（SCarlet RoAD）相对安慰剂也未表现出明显疗效迹象，这一结果让gantenerumab项目几近流产。其实，再往前推半年，罗氏还有一款单抗crenzumab在一项II期临床也失败了。不过今年3月，百健公布的β淀粉样蛋白临床项目的一些早期积极数据，让罗氏看到了一些新的希望，并且考虑将gantenerumab重新推进临床。百健公布的数据显示，该公司在研单抗药物BIIB037明显逆转了β淀粉样蛋白在大脑中的聚集，并且在延缓认知功能减退方面表现出积极迹象。 AD领域新药研发异常艰难，惨淡景象满目皆是，但令人欣慰的是，尽管该领域失败风险极高，但尚无证据表明生物医药行业将要放弃，该领域的诸多失败与挫折确实让许多人失望，但这些不成功的尝试却是至关重要的垫脚石，帮助推动对这种极其复杂疾病的认识，同时调整研究方向并提供新的线索，让科学不断向前迈进。 另一方面，AD领域远未满足的巨大医疗需求所造就的新药重磅潜力，也使得投资者乐于对该领域的新药研发伸出援手。去年底，美国生物技术初创公司Axovant Sciences以区区500万美元从葛兰素史克（GSK）手中收购了一款实验性AD药物RVT-101，目前正在开展III期临床。早期数据显示，患者服用24周RVT-101后，表现出认知功能的改善，同时自理能力也得到改善，而且不伴随形形色色的副作用。今年6月初，Axovant公司成功IPO融资3亿美元支持III期临床，该公司倍受投资者追捧，目前市值已近30亿美元。这一次，Axovant能否打破AD领域的魔咒，让我们拭目以待！

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