干细胞药物亟待穿越“死亡谷”

来源：中国科学报   发布者：张荐辕   日期：2015-05-19  

取消造血干细胞医疗技术准入审批，责任主体将由医疗机构承担，有利于政府简政放权、加强监管。 根据英国Visiongain公司的调研数据，预计到2016年，中国干细胞产业市场规模将达千亿元。面对这块诱人的“蛋糕”，国内多家公司纷纷砸入重金向干细胞药物开发“押注”。 然而截至目前，国家药品审评中心此前受理的10项干细胞新药注册申请均遭拒绝，迫使干细胞药物开发重新回到原点，这着实给“押注”干细胞药物的公司浇了一瓢凉水。 多位业内人士在接受《中国科学报》记者采访时称，我国干细胞研究水平并不落后，甚至处于国际领先地位，产业政策的不配套、审批和应用管理的法规不完善才是制约干细胞药物发展的主要障碍。 产业陷困局 利用干细胞疗法可以使角膜灼伤失明者复明、使耳聋失聪者恢复听觉、使烧伤患者生出新皮肤、让白血病患者重获新生…… 近年来，干细胞技术的颠覆性突破为一些难治性重大疾病带来希望，而与之相悖的是，干细胞药物却坠入技术开发与产业转化之间的“死亡之谷”。 “干细胞研究是我国与西方国家‘起跑点’最接近的重大科学领域之一。”中国生物工程学会理事张磊对《中国科学报》记者表示，过去10年间，我国干细胞研究人员增长近16倍，发表学术论文增长17倍，总量仅次于美国居世界第二，申请专利数量排名世界第三。与此同时，干细胞基础研究与技术开发也被提升到国家战略层面予以重视。 可问题是，我国干细胞基础研究打得火热，产业开发却陷入僵局。 “一边是科技部对基础研究的大力支持，一边却是药监局、卫计委对注册审批的谨慎保守，导致干细胞药物研究进展很快，却卡在最后一关进退两难。”国家干细胞工程技术研究中心主任韩忠朝向《中国科学报》记者吐槽。 对于企业而言，目前的状态更是骑虎难下。一位企业界人士对《中国科学报》记者坦言：“干细胞新药无法获批上市，公司前期又投入了很多资金，因此不想前功尽弃，但又不知何时才能突破目前这种政策困境。” 不仅如此，数年前干细胞临床应用由于乱象丛生被叫停后，国家对于干细胞药物的审批更趋于谨慎。 在干细胞治疗被叫停、干细胞新药遥遥无期的困境下，企业开始将精力放到干细胞存储业务上，以期盈利。然而，随着干细胞存储业务的扩大，整个行业却出现恶意竞争和垄断等现象，严重影响干细胞产业的市场秩序。 张磊表示，我国将是未来全球干细胞产品的第一大市场，虽然科技部门积极支持，产业资金密集进入，但政策“前松后紧”，产业“内冷外热”，导致干细胞临床应用找不到出口，干细胞产业发展举步维艰。 多因素制约 中国干细胞研究几乎与发达国家同步，但面对干细胞产业整装待发我国政府却显得始料未及。 在韩忠朝看来，干细胞药物之所以在最后一关被卡，主要因为药监局等管理部门一直未能就干细胞产品的审批和应用形成相应的标准和法规，也没有完全配套的条件和足够的人手去处理这种新兴事物。 张磊也表示，干细胞作为战略性新兴产业的典型代表，自身发展特点决定着其所带来的新技术、新产品、新业务在一定时期内超越现有标准和规范，“中国创造”必然会对“中国制造”时代形成的部门管辖条块构成冲击，要求政府能够尽快作出响应。 中国科学院院士吴祖泽此前也表示，阻碍中国干细胞药物发展的原因还包括我国尚未建立统一的质检标准与质检受理单位，因此也就不能大规模使用。 “监管部门对干细胞技术及产品的归口管理问题尚不明朗，政府部门之间缺乏衔接，相关的法规、制度、标准和规范出台滞后，造成科研成果转化慢。”张磊总结道。 而除了监管缺位，干细胞行业急功近利的现象也使得产业发展陷入僵局。 “一些企业急功近利，在干细胞关键科学技术问题未解决的情况下盲目进行干细胞技术在临床的推广应用，过度的、不规范的商业炒作等，严重干扰了市场秩序和科技创新及其转化。”张磊指出，国内干细胞相关研究机构、从业企业等鱼龙混杂，普遍存在科学界越位、工程师缺位的现象，造成基础与应用脱节，研究与工程转化脱节。 与此同时，上述企业界人士还表示，政府投入资金有限也是目前我国干细胞产业发展面临的瓶颈之一。“目前干细胞研究与产业化的投入主要来自企业自身。由于政府投入资金有限，这在一定程度上也限制了干细胞研究和产业化的资金来源，不利于产业化进程的推进。” 路在何方 干细胞药物的前景，业界对此并无质疑。面对当下困境，产业又该如何突围？ 韩忠朝表示，国家首先要抓紧制定干细胞评价体系和技术标准，药监局也要充分利用国家现有的其他条件，启动第三方的公众及社会条件来共同解决审批难的问题。 张磊也表示，干细胞是医学领域的里程碑，对于这一各国争相抢占的生物医学新制高点，监管部门不能简单粗暴地禁止，而是要适应新形势，尽快出台相关标准、规范和指导原则，从体制上进行创新和完善。 另外，专家指出，企业也应主动承担社会责任，积极参与法规与标准建设，并自觉自律、主动遵守法规、公平市场竞争行为，规范运作的企业才能走得更远。而科技界应在产学研结合中找准自己的定位，做科学家应该做的事情，并积极开展干细胞知识科学普及工作，让神秘的干细胞走下神坛服务人类健康。 利好消息是，干细胞政策似乎有松动迹象。5月14日，国务院发布《关于取消非行政许可审批事项的决定》，取消由国家卫生计生委负责的造血干细胞移植等第三类医疗技术临床应用准入审批，以及国家食品药品监督管理总局负责的药品行政保护证书核发。 “取消造血干细胞医疗技术准入审批，责任主体将由医疗机构承担，有利于政府简政放权加强监管。”张磊表示，将来造血干细胞制品若上市，可能会遇到技术与产品双轨并行的问题，因此还需要国家做好法规之间的衔接。 与此同时，也有专家建议，国家卫生计生委应加紧制定取消第三类医疗技术临床应用准入审批项目的相关管理办法。另外，由省级卫生计生行政部门负责的第二类医疗技术实施准入审批，也应该逐步取消。 在简政放权的大背景下，干细胞产业出口的大门或许即将打开。

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