诺华将使用基因编辑技术开发下一代药物

来源：丁香园   发布者：张荐辕   日期：2015-01-19  

诺华将深入开发基因为基础的药物，它与两家美国生物技术公司签订了协议，获得了强大的新型基因组编辑技术。 这家瑞士制药商与非上市公司Intellia治疗和Caribou生物科学公司达成了协议，表明了诺华对CRISPR技术潜力的信心，该技术可以用于制造新药物和作为一种研究工具使用。 CRISPR，即成簇的、规律间隔的短回文重复序列，使科学家能够准确高效地编辑所选细胞的基因。由于该技术被提名诺贝尔奖，这两年迅速兴起吸引了极大的注意力。 虽然目前的基因治疗方法能够向受影响的细胞添加基因，但CRISPR更增加了一种可能性，即在实验室中校正那些细胞的基因缺陷，并送回到患者体内。 把新技术转变成新的治疗方法会需要许多年的时间，但诺华决定在实验室研究中采用该技术其实是一次重要的支持行为，因为按销售额该公司是世界上最大的制药商。 最近该公司在内部建立了一个细胞和基因治疗部门，这也是标志着这家瑞士集团有意成为新兴领域的前沿领导者。 诺华生物医学研究所（NIBR）的负责人Fishman表示，基因组编辑技术可以打开药物研发的一个新的分支，治疗由基因缺陷造成的疾病。 他称，“在NIBR的科学项目中，我们已经领略了CRISPR工具的力量，现在是时候去探索如何把这项强大的技术安全得应用于诊所。” 与Intellia这笔交易使诺华公司获得嵌合抗原受体T细胞（CARTs）的独家研发权利，并有权为编辑后的造血干细胞开发一定数量的靶。 CARTs可以改变患者的免疫细胞从而识别并消灭癌变细胞，虽然有一些竞争对手，但诺华公司仍是CARTs研发的领头羊，竞争对手包括辉瑞和一些生物技术公司，包括股市新贵Juno，都在争相努力。 诺华与Caribou的合作是独家的，侧重于利用CRISPR作为药物发现的研究工具。 诺华公司表示，作为交易的一部分，它正在获得Caribou的股份，并提高其对Intellia股权投资。诺华在三个月前开始投资Intellia（由阿特拉斯风投初次投资）和Caribou。截止1月7日该公司还没有披露财务细节。

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